Autorisé par l’Agence Européenne du Médicament en 2021, le Skysona, premier traitement innovant contre l’Adrénoleucodystrophie cérébrale (ALDc) ne sera pas commercialisé en Europe. Le laboratoire Bluebird Bio qui devait le produire ferme ses portes en Europe, condamnant nos enfants. Pourquoi ?

Chaque année, ELA organise, à Paris, un colloque qui rassemble les familles et les chercheurs concernés par les leucodystrophies. En 2020, face à la pandémie mondiale, cet événement n’a pas pu avoir lieu. Le contexte sanitaire empêchant cette année encore l’organisation de ce colloque Familles/Chercheurs en présentiel, ELA s’est adapté pour permettre ce rendez-vous tant […]

ELA International est le regroupement d’associations nationales ELA de différents pays qui contribuent ensemble au financement de la recherche sur les leucodystrophies. Elle est dirigée par des parents et/ou des patients concernés par des leucodystrophies. C’est pourquoi ELA International souhaite concentrer ses financements sur des programmes le plus appliqué possible à l’amélioration de l’état de […]

Etude sur la qualité de vie des femmes concernées par une adrénoleucodystrophie liée à l’X En partenariat avec ELA International et sous la responsabilité du professeur Wolfgang Koehler en Allemagne, l’équipe de l’université de Leipzig ouvre une étude sur la qualité de vie des femmes concernées par la mutation du gène ABCD1, responsable de l’adrénoleucodystrophie […]

Une première étude consacrée à l’impact de la leucodystrophie métachromatique (MLD) sur la vie des familles est ouverte sur Leuconnect ! En partenariat avec ELA International, et accompagné par le cabinet ARGO Santé, cabinet d’étude et de conseil en santé, ORCHARD Therapeutics lance une étude qui porte sur le vécu des parents d’enfants atteints de […]

C’est sous le haut patronage de Son Altesse Royale la Grande Duchesse et avec le soutien de la Fondation ATOZ, que s’est tenu le nouveau symposium d’ELA International à Luxembourg, les 2 et 3 décembre. Trois thématiques étaient à l’ordre du jour, le dépistage néonatal des leucodystrophies, les femmes atteintes de leucodystrophie liée à l’X, et les nouvelles thérapies.