Le 27 Septembre 2011, la Commission Européenne a désigné le médicament “Galactocérébrosidase recombinante humaine” (Galaczym) de la société ACE BioSciences A/S, une filiale de la société Zymenex Holding A/S comme médicament orphelin pour l’indication: Traitement de la maladie de KrabbeCe médicament est inscrit au registre communautaire des médicaments orphelins sous le numéro EU/3/11/911.

Le 12 Décembre 2011, Galaczym a également obtenu la désignation de médicament orphelin par la Food and Drug Administration (FDA), autorité sanitaire nord-américaine.

La désignation orpheline est une initiative visant à encourager les laboratoires pharmaceutiques à développer des traitements pour les maladies rares. Elle s'accompagne de mesures d'incitation destinées à favoriser la recherche, le développement et la mise
sur le marché du médicament désigné. Elle ne constitue en aucune manière une autorisation d'essai thérapeutique ou de mise sur le marché.

La maladie de Krabbe (aussi appelée leucodystrophie à cellules globoïdes) est une maladie héréditaire due au manque d'une enzyme appelée galactocérébrosidase qui est nécessaire à la dégradation de certains corps gras comme la galactosylcéramide et la psychosine.
L'accumulation de ces substances serait responsable de la destruction des cellules de la myéline à l’origine de lésions dans le cerveau.

PUBLICATIONS OFFICIELLES

• Décision de la Commission Européenne (Anglais) - 27 septembre 2011
• Résumé public de l'avis sur la désignation orpheline de l'EMA, Agence européenne des médicaments (Anglais) - 13 Octobre 2011
• Règlement Européen concernant les médicaments orphelins
• Décision de la FDA (Anglais) – 12 décembre 2011
• Communiqués de presse de la société Zymenex : 3 octobre 2011 et 19 décembre 2011