BlueBird Bio : Résultats intermédiaires



Publié le Lundi 11 juillet 2016

Les résultats intermédiaires de l’étude clinique de phase 2/3 de thérapie génique chez des garçons atteints d’ALD cérébrale (CALD ; <17 ans) réalisée par BlueBird Bio, ont été présentés mercredi 20 avril 2016 au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie, par le Dr. Florian Eichler, président d’ALD Connect.

Cette étude multicentrique internationale évalue l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique expérimentale chez les garçons atteints de CALD. Le protocole implique la transplantation chez un patient de ses propres Cellules souches" class="glossy" title="cellules pouvant donner des cellules spécialisées (différenciation) et pouvant se renouveler indéfiniment. Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées." >cellules souches modifiées, via un vecteur lenti-D, pour exprimer une copie fonctionnelle du gène ABCD1. Au 31 Mars 2016, 17 patients atteints de CALD avaient reçu le produit pharmaceutique Lenti-D. Tous les patients ont un suivi minimum de six mois, et huit patients ont un suivi entre 12 et 24 mois.

Les résultats, bien qu’intérimaires et précoces, sont encourageants.

Le critère d’efficacité principal de l’étude est la proportion de patients dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD) 24 mois après le traitement. Les six MFD (perte de communication, cécité corticale, alimentation par sonde, incontinence totale, dépendance en fauteuil roulant et perte complète du mouvement volontaire) font partie du score de la fonction neurologique (NFS), et impactent négativement et profondément la vie des patients.

Les critères secondaires comprennent le score Loes (une méthode quantifiant la démyélinisation et l’atrophie chez les patients atteints de CALD, sur l’IRM cérébrale), le score NFS (un système de notation des déficits cliniques dans 15 domaines fonctionnels), le gadolinium en IRM (un indicateur de neuroinflammation), et la sécurité.

Au 31 Mars 2016, les données des 17 patients indiquent que :

  • Tous les patients restent dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD).
  • Seize des 17 patients ont obtenus une stabilisation du score de la fonction neurologique NFS définie par un changement de moins de 3 points et une NFS absolue ≤ 4. Deux de ces patients ont un NFS de 1, en raison de l’apparition du bégaiement chez l’un, et d’une incontinence urinaire épisodique chez l’autre.
  • Un patient a évolué précocement et rapidement, avec un NFS de 5, reflétant un déficit de la parole, de la vision, une difficulté à marcher et à courir, et des épisodes d’incontinence urinaire.
  • Quatorze des 17 patients avaient un score de Loes stable (changement inférieur ou égal à 5 points ou un score Loes absolue ≤ 9).
  • Seize des 17 patients ont obtenu une amélioration des images d’IRM (par gadolinium) six mois après le traitement.
  • Le profil de sécurité du traitement Lenti-D correspond à celui du régime de conditionnement préparatoire à la greffe, avec un événement indésirable grave éventuellement liée au produit (cystite virale de grade 3) et un événement indésirable possiblement liée au produit (tachycardie de grade 1). Les deux évènements indésirables ont été résolus par des mesures standards.
  • L’analyse a montré une prise effective de la greffe chez tous les patients.

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