Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : interview du Dr. Nathalie Cartier



Publié le Mercredi 6 mars 2013

Dr. Nathalie Cartier

Le Dr. Cartier s’est exprimée lors de la chronique Santé de Télématin du 23 octobre 2012 animée par Brigitte-Fanny Cohen et dédiée à la semaine ELA et aux leucodystrophies.

« L’étape décisive dans le traitement des leucodystrophies a été en 2009 quand nous avons pu montrer pour la première fois que l’on pouvait corriger les propres cellules des enfants atteints à l’aide d’un vecteur viral dérivé du HIV, dérivé du virus du SIDA. Bien sûr, il s’agit d’un virus du SIDA totalement désactivé, totalement inoffensif qui simplement garde la propriété extraordinaire de ce virus de pouvoir rentrer dans les cellules et apporter un gène thérapeutique. Ça a été la première thérapie génique réussie à l’aide de ce virus et nous avons soigné 4 enfants avec un recul qui va jusqu’à 6 ans pour les deux premiers enfants traités.

Les 2 premiers enfants traités vont très bien. Leur maladie est totalement stabilisée. Le troisième enfant traité a eu un résultat un petit peu moins bon car la thérapie génique a eu une efficacité mais à un niveau insuffisant pour que nous considérions ça comme un succès. Et puis le 4ème enfant a été traité il y a 2 ans avec des résultats qui sont aujourd’hui extrêmement encourageants.

Cet essai thérapeutique nous a permis de traiter 4 enfants. Bien sûr c’est très peu. Il faut savoir que ça a été un essai très lourd à mettre en place.  Notre objectif est en 2013 de réaliser un essai plus large en Europe et aux Etats-Unis qui nous permettra de traiter je pense une 15aine d’enfants avec le même thérapie génique et le même vecteur dérivé du VIH. Si cet essai est concluant, c’est comme la mise en place d’un nouveau médicament et il permettra de pouvoir proposer ce traitement à très large échelle pour tous les enfants atteints d’adrénoleucodystrophie. »

Dr. Nathalie Cartier
Inserm U-745, Paris, France

Source : http://telematin.france2.fr/?page=chronique&id_article=41087