Symposium international ELA autour des technologies IRM



Publié le Mercredi 11 décembre 2013

ELA MRI Workshop - Group picture

Des experts scientifiques et médicaux renommés dans le domaine des leucodystrophies hypomyélinisantes et de neuroradiologie, ainsi que des membres du Conseil Scientifique de la Fondation ELA (voir liste ci-après) se sont réunis le 13 octobre dernier à Leipzig, en Allemagne, dans le cadre du symposium international ELA intitulé « Marqueurs d’efficacité IRM pour les essais cliniques dédiés aux leucodystrophies hypomyélinisantes ».

Actuellement, l’IRM (ou Imagerie par Résonance Magnétique) est le seul outil permettant de diagnostiquer une hypomyélinisation, soit un défaut de myéline. Nous sommes à l’aube des essais thérapeutiques pour les leucodystrophies hypomyélinisantes et il devient urgent d’identifier des marqueurs d’efficacité qui permettront d’évaluer le bénéfice potentiel d’un traitement expérimental.

Le groupe de travail, sous la direction des Drs David Rowitch et Wolfgang Köhler, membres du Conseil Scientifique d’ELA, et du Pr James Barkovich, expert en neuroradiologie, s’était donné l’objectif d’identifier les critères d’évaluation cliniques et radiologiques IRM pouvant être raisonnablement utilisés lors de futurs essais cliniques.

Avant d’entrer dans le vif du sujet, les bases de la biologie de la myéline et les défis cliniques touchant les leucodystrophies hypomyélinisantes ont été exposées. Les techniques d’imagerie IRM suivantes ont ensuite été longuement décrites et discutées :

  • La spectroscopie de résonance magnétique
  • L’IRM par transfert d’aimantation
  • L’imagerie de diffusion par résonance magnétique nucléaire
  • La relaxométrie en imagerie de résonance et la fraction d’eau contenue dans la myéline
  • L’IRM quantitative

Une discussion multidisciplinaire stimulante a ensuite pris place où différentes questions ont été débattues comme :

  • Quels paramètres cliniques spécifiques aux leucodystrophies hypomyélinisantes ?
  • La myéline peut-elle être quantifiée par les technologies existantes ?
  • Quelles sont les techniques optimales et comment les intégrer à des essais cliniques ?
  • Quels paramètres radiologiques sont les plus appropriés ?
  • Comment quantifier la myéline ?

Les échanges entre experts ont abouti à l’identification de critères cliniques et radiologiques IRM qui serviront non seulement à l’évaluation de thérapies expérimentales, mais aussi à améliorer le diagnostic et le suivi médical des malades atteints de leucodystrophies hypomyélinisantes. Par ailleurs, de futures pistes de recherche ont pu être mises en évidence afin de développer les technologies IRM et mesurer la myéline.

Les recommandations et avis consensuels du groupe d’experts multidisciplinaire seront prochainement rendus public après publication dans un journal scientifique.

Les experts invités

NomAffiliationExpertise
James BARKOVICHUniversité de Californie, San Francisco, CA, USANeuro-imagerie pédiatrique
Geneviève BERNARD Université McGill, Montréal, CanadaRecherche clinique sur les leucodystrophies
Enrico BERTINIHôpital Bambino Gesu, Rome, ItalyRecherche clinique sur les leucodystrophies
Sean DEONIUniversité Brown, Providence, RI, USAImagerie IRM
Steffi DREHA-KULACZEWSKIUniversité de Göttingen, AllemagneRecherche clinique et IRM sur les leucodystrophies
Charles ffrench-CONSTANT MRC Centre pour la Médecine régénérative, Edimbourg, Royaume-UniRecherche sur la myéline
Günther HELMSUniversité de Göttingen, AllemagneRecherche clinique et IRM sur les leucodystrophies
Wolfgang KÖHLERHôpital Hubertusburg, Wermsdorf, AllemagneRecherche clinique sur la sclérose en plaques et les maladies de la myéline chez l’adulte
Alfried KOHLSCHÜTTERUniversité du Centre Médical Eppendorf, Hambourg, AllemagneRecherche clinique sur les leucodystrophies
Petra POUWELSHôpital VuMC, Amsterdam, Pays-BasRecherche clinique sur les leucodystrophies
William RICHARDSONUniversité College London, Royaume-UniRecherche sur la myéline
David ROWITCHUniversité de Californie, San Francisco, CA, USARecherche clinique sur les leucodystrophies
Adeline VANDERVERCentre Médical National pour Enfants, Washington, DC, USARecherche clinique sur les leucodystrophies
Ronald WANDERS Centre Médical Académique, Amsterdam, Pays-BasRecherche sur les maladies peroxysomales
Nicole WOLFHôpital VuMC, Amsterdam, Pays-BasRecherche clinique sur les leucodystrophies