Nouvel essai de thérapie génique pour l’adrénoleucodystrophie



Publié le Mardi 5 novembre 2013

Médicaments

En 2009 étaient publiés les résultats de l’essai de thérapie génique pour l’adrénoleucodystrophie (ALD) conduit par le Pr Patrick Aubourg et le Dr Nathalie Cartier à Paris et largement financé par ELA. Faisant suite à cette étude, un nouvel essai clinique plus large, utilisant un vecteur-médicament amélioré, vient d’être autorisé aux Etats-Unis et sera développé par le laboratoire américain bluebird bio, Inc. Ce nouvel essai, s’il s’avère efficace, devrait permettre de réunir les autorisations nécessaires pour une mise sur le marché dans le futur. En voici une présentation synthétique.

 

Statut : Autorisé, recrutement des patients en cours (site de Boston)
Médicament : Vecteur-médicament Lenti-D de type lentiviral comportant le gène humain ABCD1 normal
Objectif : Évaluation de l’innocuité et de l’efficacité du traitement dans l’adrénoleucodystrophie cérébrale

Début de l’essai : Août 2013
Fin estimée de l’essai : Août 2018

Directeur de l’étude : Dr Asif Paker, bluebird bio, Inc.
Médecins responsables

  • Dr David Williams, Boston Children’s Hospital, Boston, MA, USA
  • Dr Christine Duncan, Children’s Hospital, Boston, MA, USA
  • Dr Florian Eichler, Massachusetts General Hospital, Boston, MA, USA

Lieu de l’essai : Boston Children Hospital / Massachussetts General Hospital, Boston, MA, USA
Financement : bluebird bio

Référence : Étude ALD-102, Etude Starbeam, NCT01896102

Patients
Quinze enfants atteints de la forme cérébrale de l’adrénoleucodystrophie à un stade pré-symptomatique.

 Traitement expérimental

  • Prélèvement de cellules souches de moelle osseuse à partir du sang du malade et isolation des cellules souches CD34+ à traiter.
  • Manipulation des cellules et transfert du gène aux cellules grâce au vecteur-médicament.
  • Traitement myéloablatif du malade (destruction de la moelle osseuse).
  • Réinjection des cellules manipulées et corrigées chez le patient (autogreffe).

Critères d’inclusion

  • Âge : Jusqu’à 17 ans
  • Sexe : Masculin
  • Adrénoleucodystrophie cérébrale active
  • Score de fonction neurologique ≤ 1

Critères d’exclusion

  • Patient traité par greffe de moelle osseuse allogénique ou par thérapie génique.
  • Compatibilité 10/10 avec un frère donneur de moelle osseuse.
  • Traitement par statines, huile de Lorenzo ou régimes alimentaires ayant pour but de réduire les acides gras à très longues chaînes. Note : les malades devront arrêter ces traitements au moment de leur inclusion.
  • Impossibilité de passer une IRM.
  • Problèmes hématologiques, hépatiques, rénaux, pulmonaires ou cardiaques.
  • Infections et autres maladies.

Suivi des patients
Les malades seront suivis pendant plusieurs années après leur traitement par thérapie génique.

Informations additionnelles

  • bluebird bio envisage d’ouvrir cet essai dans différents centres aux Etats-Unis, mais aussi en Europe. Une fois les autorisations réunies pour ces nouveaux centres, la rubrique « Essais cliniques » de notre site sera mise à jour.

 

Contacts

Tara O’Meara, bluebird bio, Inc. – Téléphone : +1 617-797-2555, e-mail : [email protected]
Colleen Dansereau, Boston Children’s Hospital/Massachusetts General Hospital – Téléphone : +1 617-919-7008, e-mail : [email protected]

Source : http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01896102
http://www.starbeamstudy.com