Nouvel essai clinique pour l’adrénoleucodystrophie: effet de la sobetirome sur les acides gras à très longues chaînes



Publié le Jeudi 11 avril 2013

Médicaments

IMPORTANT : Cet essai clinique est en cours de révision et est pour le moment suspendu.

Statut: Actif; Recrutement des patients en cours
Médicament: Sobetirome, un analogue d’hormone thyroïdienne, par voie orale
Objectif: Evaluer l’innocuité et la tolérance du médicament chez des hommes avec une adrénoleucodystrophie (ALD).

Médecins responsables
Dr. David M. Koeller, Oregon Health & Science University, Portland, Oregon, USA
Pr. Thomas S. Scanlan, Oregon Health & Science University, Portland, Oregon, USA

Début de l’essai: Avril 2013
Fin de l’étude: Octobre 2013 (estimation)
Lieu: Oregon Health & Science University, Portland, Oregon, USA
Financement: OHSU
Référence: NCT01787578

Patients
10 hommes atteints d’ALD âgés entre 18 et 65 ans.

Traitement
Les patients prendront pour commencer une dose orale de 50 microgrammes de sobetirome par jour pendant 14 jours. Si la dose est bien tolérée et sans effet secondaire, les patients seront traités avec une dose orale journalière de 100 microgrammes pour 14 jours supplémentaires.

Une visite d’inclusion sera organisée 6 semaines avant la première consultation. Lors de ce premier rendez-vous, du sang sera prélevé afin de déterminer le taux d’acides gras à très longues chaînes (AGTLCs) dans le plasma et les globules rouges avant le traitement. A partir du jour J1, les patients prendront 50 microgrammes de sobetirome par jour pendant 14 jours. Ils retourneront à l’hôpital à J7, J15, J21 et 28 pour un prélèvement sanguin. A J15, après l’étude d’innocuité, les malades seront traités par une dose orale journalière de 100 microgrammes de médicament jusqu’à J28 et retourneront à l’hôpital toutes les semaines pour les prélèvements sanguins, la collection d’urines et les études de tolérance. La dernière visite sera organisée à J42 où des analyses biologiques et une dernière mesure des AGTLC seront effectuées pour tester la réversibilité du traitement.

Critères d’inclusion

  • Hommes entre 18 et 65 ans
  • Diagnostic d’ALD par mesure des AGTLCs ou test ADN

Critères d’exclusion

  • Analyses biologiques anormales (excepté pour les AGTLCs) à la visite d’inclusion
  • Histoire de maladie coronarienne
  • Thérapie avec des hormones thyroïdiennes
  • Fonction anormale de la thyroïde à la visite d’inclusion
  • Insuffisance surrénalienne non traitée
  • Traitement par Huile de Lorenzo ou un autre médicament réduisant les AGTLCs

Source: ClinicalTrials.gov

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