Les enjeux de la recherche sur les leucodystrophies



Publié le Jeudi 27 mars 2014

Guy Alba et Christine Doublé, nommés respectivement Président et Vice-Présidente du Conseil de Surveillance de la Fondation ELA, répondent aux questions de la rédaction d’ELA Infos et témoignent de leur vision sur les enjeux de la recherche dans le domaine des leucodystrophies.

 

 

 

Quels sont, actuellement, les besoins du monde de la recherche s’intéressant aux leucodystrophies ?

Christine Doublé. Les chercheurs ont besoin d’obtenir des financements et de développer des collaborations à l’international. Il est parfois nécessaire, également, de pouvoir compter sur la coopération des familles. Les leucodystrophies sont des maladies rares et il est indispensable de pouvoir mettre en commun, et au service de tous, les atouts qui permettront d’améliorer les connaissances et d’avancer ainsi vers l’objectif de soulager, d’améliorer la vie des patients et, bien entendu, de guérir.

Guy Alba. Je pense surtout qu’on manque de chercheurs qui s’intéressent à nos sujets. Et c’est forcément un facteur limitant.

La recherche médicale évolue à grands pas. Mais comment considérez-vous rester à l’avant-garde de la recherche biomédicale sur les leucodystrophies ?

C.D. Il faut organiser des journées scientifiques spécifiques entre experts et mettre les patients au cœur de la recherche clinique.

G.A. Je suis d’accord avec Christine. Mais je ne pense pas que la recherche avance à grands pas, encore moins la nôtre. La raison essentielle est un manque de moyens et, donc, de chercheurs. Mais peut-être aussi un manque d’ouverture aux autres.

Dans le domaine complexe des leucodystrophies, quels axes de recherche jugez-vous clés ?

C.D. Il faut permettre d’identifier toutes formes de leucodystrophies, accélérer les programmes d’essais cliniques permettant de stopper la maladie, tout en favorisant la recherche afin d’apporter du confort de vie aux malades. Chaque famille d’ELA doit avoir l’assurance de ne pas être isolée.

G.A. Une association de familles comme ELA doit d’abord s’intéresser aux patients dont nous avons la charge. Compte tenu du caractère évolutif de la maladie, il nous faut privilégier les axes de recherche susceptibles d’apporter un bénéfice à court terme aux malades, tout en insistant auprès des pouvoirs publics pour qu’ils prennent en charge la recherche fondamentale et de long terme.

Pour rester à la pointe de la technologie, l’accès aux nouvelles plateformes technologiques est indispensable pour les chercheurs. Développez-vous des initiatives dans ce sens ?

C.D. Nous développons actuellement une plateforme technologique au CHU de Nancy (54). Cet outil innovant associera échantillons biologiques et données médicales afin d’améliorer les recherches sur les leucodystrophies et de mieux comprendre l’histoire naturelle de la maladie.

G.A. Elle doit aussi permettre l’identification de nouveaux gènes et la constitution de groupes de patients homogènes. Pour lancer de nouveaux essais cliniques, ce dernier aspect est primordial.

Les jeunes chercheurs représentent le futur de la recherche. Comment imaginez-vous les soutenir afin que la recherche sur les leucodystrophies perdure ?

C.D. Il nous faut créer une dynamique favorisant les collaborations scientifiques et rendre plus visible la qualité des chercheurs et leurs travaux.

G.A. Nous devons soutenir solidement les équipes les plus performantes dans nos domaines, tout en gardant un haut niveau d’exigence. On permet ainsi aux laboratoires retenus d’être mieux équipés, plus efficaces et, donc, plus attractifs, et d’attirer les jeunes chercheurs.

Comment allez-vous vous assurer que la recherche financée aboutisse à des applications pour les malades ?

C.D. Il faut donner des objectifs précis aux chercheurs et financer davantage d’essais cliniques. On peut favoriser plus de transparence sur les recherches en cours et multiplier les échanges entre malades et chercheurs.

G.A. C’est au Conseil Scientifique d’apprécier la pertinence des programmes et leurs résultats, et aux dirigeants d’ELA de prendre les décisions de financement. Mais la meilleure évaluation sera faite par les malades eux-mêmes.

Pour développer cette politique scientifique, quels moyens financiers sont nécessaires ?

C.D. L’argent est le nerf de la guerre. Comme le soulignait Guy précédemment, la recherche fondamentale et de long terme ne peut plus être uniquement à la charge d’ELA. Par ailleurs, les nouvelles technologies ont permis d’accélérer la recherche, mais aussi, malheureusement, d’augmenter les coûts.

G.A. C’est évident qu’ELA ne peut pas tout faire. Nous pouvons obtenir des pouvoirs publics qu’ils augmentent leur contribution et, pourquoi pas, intéresser des laboratoires privés. C’est ce qui se passe déjà avec la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD).

Comment le grand public peut aider ELA à atteindre ces objectifs ?

C.D. Il nous faut multiplier les actions de sensibilisation permettant la collecte de dons, et organiser de grands événements participatifs dans lesquels on associe toujours sensibilisation et collecte. Il est essentiel de ne pas laisser dans l’ombre ces maladies rares et évolutives. C’est aussi un moyen d’assurer un soutien nécessaire aux familles pour leur permettre de garder espoir.

G.A. Le grand public sera d’autant plus facile à mobiliser que les chercheurs obtiendront des résultats pour les malades. J’ai envie de leur dire : aidez-nous à vous aider.