Lancement d’un essai clinique pour les patients adultes atteints d’adrénomyéloneuropathie



Publié le Jeudi 19 juin 2014

Grâce à la générosité de nos donateurs, nous sommes heureux de vous annoncer le démarrage d’un nouvel essai clinique, financé à 100% par ELA à hauteur de 800 000 €,  évaluant une nouvelle molécule chez des patients atteints de l’adrénomyéloneuropathie (AMN).

Les travaux de recherche du Dr Frédéric Sedel, auxquels ELA a contribué, ont abouti à l’identification d’une molécule MD1003 comme traitement prometteur dans la sclérose en plaques progressive. Quelques résultats préliminaires dans l’adrénomyéloneuropathie (AMN) ont permis de poser le socle d’un nouvel essai clinique testant MD1003 dans l’AMN, dont le démarrage est imminent.

De quoi s’agit-il ? L’adrénomyéloneuropathie est une maladie génétique rare qui se traduit par le dysfonctionnement d’un gène appelé ABCD1. Concrètement, ce gène indispensable à l’élimination de certains acides gras dans l’organisme est purement et simplement défectueux. Le problème, c’est que l’accumulation des acides gras dans les cellules nerveuses provoque un stress oxydatif très nocif et des anomalies au niveau de la mitochondrie, un générateur important d’énergie pour les cellules. Au final, le signal nerveux  est altéré et le patient perd progressivement son équilibre et ses fonctions motrices. Actuellement, aucun traitement ne peut arrêter l’évolution de l’adrénomyéloneuropathie.

Le traitement. Récemment, des données préliminaires ont montré que le médicament MD1003 pouvait stopper la progression de la maladie chez des patients atteints de sclérose en plaques progressive et améliorer leurs symptômes. Parmi les vingt-trois patients souffrant d’une sclérose en plaques progressive traités en moyenne neuf mois avec le médicament MD1003, vingt-et-un patients se sont améliorés. Les effets positifs du médicament pourraient être liés à une  augmentation de la production d’énergie dans les neurones démyélinisés et une stimulation de la réparation de la myéline. Deux essais cliniques rassemblant deux-cent-cinquante patients souffrant de sclérose en plaques progressive sont actuellement en cours et ont pour but de confirmer les résultats précédents. L’adrénomyéloneuropathie (AMN) et la sclérose en plaque progressive présentent des similarités dont un problème énergétique secondaire conduisant à une dégénérescence axonale progressive. Un patient atteint d’AMN a été traité avec le médicament MD1003 pendant cinq mois et a montré une amélioration clinique comparable aux effets observés dans la sclérose en plaques progressive.
Pour les besoins de l’essai, les patients seront initialement divisés en deux groupes avec un tiers des patients recevant le placebo et les deux autres tiers recevant le médicament MD1003. L’étude contre placebo durera douze mois et sera suivie d’une phase d’extension de douze mois où tous les patients prendront le médicament.

Déroulement de l’essai. Il permettra d’évaluer l’efficacité du médicament MD1003 en comparaison avec le placebo au niveau clinique (tests de marche) et d’évaluer sa tolérance chez des patients atteints d’AMN sur une durée de deux ans. Pour ce faire, les patients seront hospitalisés un ou deux jours lors des différentes visites programmées durant l’essai (tous les trois mois la première année et tous les six mois lors de la seconde année de l’essai). Par efficacité, on entend l’arrêt ou le ralentissement de la dégradation des fonctions motrices des membres inférieurs qui survient inéluctablement en l’absence de traitement. Des tests moteurs et neuro-radiologiques, ainsi que des analyses biologiques seront réalisés. La qualité de vie sera évaluée à l’aide d’auto-questionnaires. Par tolérance, on entend l’absence d’effets secondaires du traitement. Pour l’évaluer, des examens cliniques (électrocardiogramme) et biologiques (analyse sanguine) seront effectués.

Quels risques ? Toute prise médicamenteuse n’est pas dénuée de risque. Il n’y a pas de risque particulier attendu à l’utilisation de MD1003. Néanmoins, comme tout nouveau produit qui n’a pas été largement prescrit, tous ses effets indésirables ne sont pas encore connus.

Pour participer à l’essai. Une trentaine de patients masculins âgés entre 18  et 60 ans, atteints d’AMN, pouvant marcher pendant deux minutes sans aide, ou avec une ou deux cannes, et répondant à des critères bien précis pourront participer à cet essai en France. Ce dernier sera réalisé sur deux sites hospitaliers en Ile-de-France, à l’hôpital Bicêtre par le Pr Patrick Aubourg et à l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière par le Dr Yann Nadjar. Deux autres centres en Allemagne et en Espagne participeront à cet essai. Au totoal soixante patients masculins seront recrutés pour l’essai.

Nous vous invitons à prendre contact avec le Pr Jean-François Dhainaut par e-mail  ([email protected]) et/ou téléphone (06 75 42 42 07) afin d’obtenir de plus amples détails sur cet essai et de déterminer si vous pourrez éventuellement y participer.

D’autre part, vous pouvez contacter Madame Cindy Oger, responsable du Pôle Accompagnement des familles de l’association ELA  par e-mail ([email protected]) et/ou par téléphone (03 83 30 82 63), qui pourra vous accompagner dans les démarches de la vie quotidienne à entreprendre si besoin en cas de participation à cet essai.

Interview du Dr Frédéric Sedel aux Trophées Apinnov 2014