Essai clinique pour les patients souffrant d’adrénomyéloneuropathie : test d’une molécule innovante en remplacement de la pioglitazone



Publié le Mardi 7 janvier 2014

infirmiere

En juin dernier, nous vous annoncions le lancement de l’essai clinique testant l’effet de la pioglitazone dans le traitement de l’adrénomyéloneuropathie (AMN). Depuis, un nouveau médicament a retenu l’attention de la communauté scientifique et va être testé en lieu et place de la pioglitazone en France.

Financé par ELA, cet essai sera conduit prochainement en France à l’hôpital Bicêtre et l’hôpital de la Pitié-Salpêtrière, et vraisemblablement également en Allemagne et en Espagne. Il sera coordonné par le Pr Patrick Aubourg, responsable du centre de référence des Leucodystrophies à l’hôpital Bicêtre.

Baptisé « MD1003 dans l’adrénomyéloneuropathie », cet essai sera soumis très prochainement à l’approbation de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé ainsi que du Comité de protection des personnes. Les équipes d’ELA sont activement mobilisées afin d’obtenir les autorisations réglementaires au plus vite. L’essai devrait vraisemblablement démarrer dans le courant du 1er semestre 2014.

Rappel

L’adrénomyéloneuropathie est une maladie génétique rare qui se traduit par le dysfonctionnement d’un gène appelé ABCD1. Concrètement, ce gène indispensable à l’élimination de certains acides gras dans l’organisme est purement et simplement défectueux. Le problème, c’est que l’accumulation des acides gras dans les cellules nerveuses provoque un stress oxydatif très nocif et des anomalies au niveau de la mitochondrie, un générateur important d’énergie pour les cellules. Au final, le signal nerveux est altéré et le patient perd progressivement son équilibre et ses fonctions motrices. Actuellement, aucun traitement ne peut arrêter l’évolution de l’adrénomyéloneuropathie.

Le traitement

Le médicament MD1003 est développé par la biotech MedDay Pharmaceuticals co-fondée par les Drs Frédéric Sedel et Guillaume Brion et incubée au sein de l’Institut du cerveau et de la moelle épinière (ICM). MD1003 agit sur le métabolisme énergétique cérébral. Contrairement à la pioglitazone, il ne comporte pas de risque connu pour les patients et montre des résultats préliminaires très encourageants sur la fonction motrice de patients atteints de sclérose en plaques de forme progressive. Pour les besoins de l’essai dans l’AMN, un groupe de patients sera traité avec un placebo pendant un an. Le groupe de patients traité prendra quotidiennement le médicament MD1003 en parallèle. Lors de la seconde année de l’essai, la totalité des patients sera mise sous traitement. Les conditions de l’essai clinique sont définies de manière à  satisfaire les prérequis d’une demande d’Autorisation de Mise sur le Marché (AMM) et d’une prise en charge par la Sécurité Sociale du médicament.

Déroulement

L’essai clinique permettra d’évaluer l’efficacité et la tolérance du médicament MD1003 dans le traitement de l’AMN sur une durée de deux ans. Par efficacité, on entend l’amélioration de la fonction motrice des membres inférieurs qui se dégrade inéluctablement en l’absence de traitement. Des tests moteurs et neuroradiologiques, ainsi que des analyses biologiques seront réalisés. Par tolérance, on entend l’absence d’effets secondaires du traitement. Des examens cliniques (électrocardiogramme) et biologiques (analyses sanguines) seront effectués.

Une fois les autorisations réunies, une information complète sur ce nouvel essai clinique sera publiée sur notre site web.