Enzymothérapie pour la leucodystrophie MLD : Ouverture du site français



Publié le Mercredi 17 octobre 2012

Chers amis,

Vous trouverez ci-dessous les informations relatives à un nouvel essai thérapeutique sur la leucodystrophie métachromatique. Il ne concernera dans un premier temps que quelques enfants, dans des conditions bien précises, et il n’aura pour but que de vérifier l’innocuité du traitement et le bon dosage du médicament. C’est la première étape d’un essai thérapeutique, mais elle est essentielle. J’ai bien conscience que le rythme de la recherche n’est malheureusement pas en phase avec celui de la maladie, mais vous pouvez être surs que nous faisons tout pour l’accélérer. Nous connaissons les situations difficiles liées aux évolutions des MLD et nous avons parfaitement conscience que pour beaucoup de ces enfants ou adultes, cet essai n’apportera pas de bénéfice, mais je tenais néanmoins à vous informer de notre attention particulière portée à cette forme de leucodystrophie.

Je reste à votre disposition pour toute information complémentaire.
Avec toute ma sympathie,

Guy Alba, président fondateur de l’association ELA
[email protected]

 

En décembre 2011, l’essai d’enzymothérapie substitutive IDEAMLD dont le laboratoire Shire HGT est promoteur recevait le feu vert des autorités danoises pour commencer à traiter des enfants atteints de leucodystrophie métachromatique. Un enfant a été traité depuis.

Depuis le 1er Octobre 2012, l’hôpital Bicêtre est habilité à conduire cet essai en France sous la direction du  Dr. Caroline Sevin et du Pr. Patrick Aubourg (Service de Neuropédiatrie). Le recrutement des patients y est maintenant ouvert.

Cette étude consiste à évaluer la tolérance et l’efficacité de l’injection (faite toutes les 2 semaines, et ce pendant 38 semaines) de l’enzyme normale ARSA humaine (ou HGT-1110) dans le liquide céphalorachidien qui entoure la moelle épinière. Son objectif est de déterminer l’innocuité et l’efficacité de doses ascendantes d’enzyme. Tous les patients recevront le traitement. L’injection de l’enzyme dans le liquide céphalorachidien qui entoure la moelle épinière se fait au moyen d’un cathéter inséré comme lors d’une ponction lombaire dans l’espace sous-arachnoïdien et qui reste implanté tout au long de l’essai. Ce type de cathéter dit « intrathécal » est couramment utilisé pour l’injection d’autres médicaments dans d’autres maladies.
Pourront participer à cette étude des enfants (filles ou garçons) âgés de moins de 8 ans qui au moment de l’inclusion dans l’essai peuvent encore rester debout seul et marcher 10 pas, au besoin avec une main tenue mais pas les deux mains, et dont les premiers symptômes de la maladie (difficultés pour marcher) sont apparus à l’âge de 30 mois ou avant. Les patients ayant reçu une greffe de moelle osseuse ne pourront pas être inclus dans l’étude.
L’on n’attend pas d’efficacité de ce traitement chez les enfants ayant une forme plus avancée de la maladie et c’est la raison des critères de sélection pour participer à cette étude de recherche clinique.

Pour prendre contact avec le responsable de l’essai :

Dr. Caroline Sevin
Hôpital Bicêtre Paris Sud
Services de Neurologie et d’Endocrinologie Pédiatriques
78, rue du Général Leclerc
94 275 Le Kremlin Bicêtre, France
Secrétariat médical : +33 1 45 21 30 17
E-mail : [email protected]

Pour de plus amples informations sur l’essai (détail des critères d’inclusion et d’exclusion, traitement expérimental…), cliquez ici

Téléchargez la lettre du laboratoire Shire HGT