ELA fête ses 20 ans de recherche sur les leucodystrophies



Publié le Mercredi 5 décembre 2012

Eppendorf

En 20 ans, ELA est devenue le premier financeur de la recherche sur les leucodystrophies dans le monde.

Depuis sa création en 1992, ELA a financé 434 programmes de recherche pour un budget total de 34,5 M€. Alors qu’une petite dizaine de leucodystrophies étaient connues en 1992, on en dénombre aujourd’hui plus d’une vingtaine dont la cause génétique a été identifiée et qui peuvent donc permettre aux familles de bénéficier de diagnostic moléculaire et de conseils génétiques.

Le Professeur Patrick Aubourg rappelle que « dans son combat, ELA a tenu un rôle de catalyseur, en faisant travailler ensemble des chercheurs français puis européens et maintenant internationaux sur les leucodystrophies… Il y a beaucoup de choses qui ne se seraient pas réalisées s’il n’y avait pas eu un soutien financier très actif d’ELA… ».

ELA est à l’origine d’une première mondiale : la thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie (ALD). 4 enfants condamnés par la maladie ont pu être soignés.
Alors que les essais de thérapie génique dans le monde étaient au point mort, l’association ELA a toujours su garder le cap. Depuis sa création en 1992 elle a investi près de 8M€ dans la recherche sur l’ALD. Cela s’est avéré payant puisqu’en 2009, le Professeur Patrick Aubourg et le docteur Nathalie Cartier publiaient dans la prestigieuse revue « Science » des résultats concluants sur deux enfants malades. C’était le début d’un regain d’intérêt mondial pour la thérapie génique.

Selon le Dr Nathalie Cartier, directeur de recherche Inserm, « Les 2 premiers enfants traités vont très bien. Leur maladie est totalement stabilisée. Le troisième enfant a eu un résultat un petit peu moins bon et le 4ème a des résultats extrêmement encourageants ». Aujourd’hui, ces enfants vont bien et ELA les accompagne dans leur quotidien tout en restant attentive à leur évolution.
Dès 2013, des nouveaux programmes de thérapie génique vont être lancés à plus grande échelle, de quoi être optimiste pour l’avenir.

Concernant la thérapie génique de l’ALD, les objectifs 2013 du Dr Nathalie Cartier sont clairs : « réaliser un essai plus large en Europe et aux Etats‐Unis qui nous permettra de traiter une quinzaine d’enfants avec la même thérapie et le même vecteur ».

Aujourd’hui, un essai équivalent est également en cours pour la leucodystrophie métachromatique. 3 enfants atteints sont actuellement suivis à Milan avec des premiers résultats encourageants. En France, 5 enfants atteints de la même leucodystrophie seront prochainement traités par injection intracérébrale.

Les prochaines étapes dépendent de la générosité publique. Plus de 90 % du budget d’ELA repose sur la générosité de ses donateurs. Ils ont eu raison de faire confiance à ELA. Ils partagent les premiers succès thérapeutiques avec les familles et les chercheurs.

Pour le Pr Patrick Aubourg : « la recherche avance plus vite aujourd’hui et il est indispensable que tout le monde se mobilise autour d’ELA. Je donne un seul exemple : pour traiter 4‐5 enfants par thérapie génique c’est de l’ordre de 4M€ ! ELA reste un allié capital dans ce combat thérapeutique.»

Téléchargez le bilan des 20 ans de recherche sur les leucodystrophies