Démarrage de l’essai MD1003 pour l’adrénomyéloneuropathie en France et en Espagne



Publié le Jeudi 13 novembre 2014

Nous sommes heureux de vous annoncer le démarrage, en France et en Espagne, de l’essai clinique testant l’effet du médicament MD1003 développé par la startup MedDay Pharmaceuticals chez des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie (AMN). Les autorisations sont attendues prochainement pour le centre investigateur en Allemagne. Pour rappel, cet essai financé par ELA à hauteur de 800 000 € rassemblera 60 hommes souffrant d’AMN sans atteinte cérébrale. Nous vous présentons ci-après le détail de cet essai.

Statut

  •     Autorisé en France et en Espagne
  •     Recrutement des patients en cours en France et en Espagne
  •     Attente d’autorisation en Allemagne

Médicament : MD1003 (biotine)
Objectifs

  •     Démontrer l’efficacité clinique du traitement MD1003 par rapport à un traitement placebo dans l’AMN
  •     Evaluer la tolérance du traitement

Durée de l’essai : 2 ans
Début de l’essai : Novembre 2014
Fin estimée de l’essai : Avril 2017

Investigateur principal : Pr Patrick Aubourg, Hôpital Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre, France
Médecins responsables

  •     Pr Patrick Aubourg, Hôpital Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre, France
  •     Dr Yann Nadjar, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris, France
  •     Dr Aurora Pujol, IDIBELL, Hôpital Duran et Reinals, L’Hospitalet de Llobregat, Espagne
  •     Dr Carlos Casasnoves, IDIBELL, Hôpital Duran et Reinals, L’Hospitalet de Llobregat, Espagne
  •     Pr Wolfgang Köhler, Hôpital Hubertusburg, Wemsdorf, Allemagne

Lieux de l’essai

  •     Hôpital Bicêtre, Le Kremlin-Bicêtre, France
  •     Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, Paris, France
  •     Hôpital Duran et Reinals, L’Hospitalet de Llobregat, Espagne
  •     Hôpital Hubertusburg, Wermsdorf, Allemagne

Promoteur : MedDay Pharmaceuticals, France – http://medday-pharma.com/
Financement : ELA – 800.000 €
Référence : EudraCT 2014-000698-38
Patients
Soixante hommes souffrant d’AMN répartis en 2 groupes la première année du traitement comme suit :

  •     20 patients sous placebo
  •     40 patients traités par MD1003

Durant la seconde année de l’essai, tous les patients recevront le médicament MD1003.

Traitement expérimental
Prise journalière de capsules MD1003 à une dose de 300 mg ou de placebo par voie orale

Critères d’inclusion

  •     Hommes âgés entre 18 à 60 ans
  •     Mutation du gène ABCD1 confirmée
  •     Elévation des acides gras à très longue chaîne dans le plasma
  •     Signes cliniques d’une AMN avec des difficultés de marche
  •     IRM cérébrale normale ou montrant des anomalies caractéristiques de patients AMN sans atteinte cérébrale
  •     Traitement à base de corticoïdes en cas d’insuffisance surrénalienne

Critères d’exclusion

  •     IRM cérébrale montrant des anomalies caractéristiques d’une atteinte cérébrale
  •     Autre maladie neurologique progressive que l’AMN
  •     Impossibilité d’effectuer les tests de marche et d’équilibre
  •     Patients avec un trouble hépatique, une maladie rénale ou cardiovasculaire ou un cancer évolutif
  •     Prise de médicaments pour l’AMN y compris la fampridine si initiée moins d’un mois avant inclusion
  •     Contre-indications à une IRM
  •     Participation à un autre essai clinique pour l’ALD

Critères d’évaluation
Critère d’évaluation principal : Mesure, avant et après douze mois de traitement, du changement moyen observé lors du test de marche 2MWT appréciant la distance parcourue en deux minutes.

Critères d’évaluation secondaires

  •     Test de marche TW25FW mesurant le temps de marche sur une distance d’environ huit mètres
  •     Temps pour se lever et marcher (ou test de la chaise chronométrée)
  •     Questionnaire sur la qualité de vie Euroqol ED-5D
  •     Questionnaire sur la fonction urinaire Qualiveen
  •     Evaluation de la sécurité d’une dose élevée de biotine

Des analyses exploratoires seront également conduites dans certains centres comme des IRM, la mesure de la vitesse de conduction nerveuse et l’évaluation de la force musculaire.

Informations additionnelles

Contacts
France
email : [email protected]

Espagne
Téléphone : +34 932 607 137
Fax: +34 932 607 414
email : [email protected]

Source : https://www.clinicaltrialsregister.eu/ctr-search/trial/2014-000698-38/ES