1ère Journée Scientifique ELA



Publié le Jeudi 24 avril 2014

Le 4 avril 2014 s’est tenue, à l’initiative du Conseil Scientifique de la Fondation ELA, la première journée scientifique ELA à Paris.

 

 

 

 

 

Ce rendez-vous, organisé la veille du colloque ELA Familles / Chercheurs 2014 et réservé à des scientifiques travaillant dans le domaine des leucodystrophies, a permis de faire le point sur l’avancement des projets de recherche financés par ELA et plus généralement sur la recherche médicale dans ce domaine.

2014 ELA Scientific Day - Group picture

 

Programme détaillé de la journée

8h45     Mot de bienvenue
Pr Charles ffrench-Constant, président du Conseil Scientifique de la Fondation ELA

9h    Session scientifique 1 – Diagnostic des leucodystrophies
Modérateur: Pr Jean-Louis MANDEL (France)

  • Nouveaux gènes identifiés pour les leucodystrophies indéterminées – Pr Enrico Bertini (Italie)
  • Amélioration du diagnostic pour les leucodystrophies – Pr Jean-Louis Mandel (France)

10h    Session scientifique 2 – Comprendre les mécanismes des leucodystrophies
Modérateur: Pr Raul ESTEVEZ (Espagne)

  • Comprendre le syndrome Aicardi-Goutières – Dr Yanick Crow (Royaume-Uni)
  • Mécanismes responsables des leucodystrophies liées à la polymérase III – Dr Geneviève Bernard (Canada)

11 h    Session scientifique 3 – Nouveaux modèles expérimentaux pour les leucodystrophies
Modérateur: Pr Volkmar GIESELMANN (Allemagne)

  • Développement de modèles expérimentaux pour la  leucoencéphalopathie mégalencéphalique avec kystes sous-corticaux – Pr Raul Estevez (Espagne)
  • Modèle in vitro du syndrome CACH – Dr Marie Harrisingh & Pr Charles ffrench-Constant (Royaume-Uni)

13h    Session scientifique 4 – Thérapies pour les leucodystrophies
Modérateurs: Prs Patrick AUBOURG (France) & Alfried KOHLSCHÜTTER (Allemagne)
Études précliniques

  • Thérapie génique par transfert intracérébral du gène ARSA pour la MLD – Dr Caroline Sevin (France)
  • Thérapie génique pour la maladie de Canavan – Dr Guangping Gao (USA)

Études cliniques

  • Effet d’exercices physiques sur la fonction et la pathologie des femmes avec une adrénomyéloneuropathie  – Dr Kathleen Zackowski (USA)
  • Évaluer l’effet d’un cocktail d’antioxydants chez des patients atteints d’adrénomyéloneuropathie – Dr Aurora Pujol (Espagne)
  • Présentation de l’essai clinique MD1003 dans l’adrénomyéloneuropathie – Dr Frédéric Sedel (France)
  • Essai clinique de phase I/II de thérapie génique associant des Cellules souches" class="glossy" title="cellules pouvant donner des cellules spécialisées (différenciation) et pouvant se renouveler indéfiniment. Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées." >cellules souches hématopoïétiques pour le traitement de la leucodystrophie métachromatique – Dr Alessandra Biffi (Italie)

16h    Clôture de la journée scientifique
Pr Charles ffrench-Constant, président du Conseil Scientifique de la Fondation ELA

 

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