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Sous la coordination du Pr Odile Boespflug-Tanguy (université d’Auvergne/université Paris Diderot, France), la communauté scientifique européenne des leucodystrophies s’est mobilisée autour du projet multidisciplinaire intitulé « LeukoTreat – Therapeutic challenge in Leukodystrophies : Translational and ethical research towards clinical trials » financé par le 7ème programme cadre de recherche et développement de la Commission Européenne depuis Mars 2010.

Le projet, doté de 6 millions d’euros sur trois ans et qui rassemble 23 institutions partenaires dans sept pays d’Europe, a pour objectif de promouvoir le développement de stratégies thérapeutiques innovantes pour le traitement des leucodystrophies de causes connues (adrénoleucodystrophie, leucodystrophie métachromatique, maladie de Krabbe, maladie de Pelizaeus-Merzbacher, maladie de Canavan, Syndrome CACH, maladie d’Alexander).

Vous êtes un patient ou le membre d’une famille avec un patient souffrant de leucodystrophie ?

Vous pouvez contribuer au travail du projet de recherche LeukoTreat en remplissant un questionnaire dont le but est de mieux comprendre vos attentes en matière d’information et d’interactions entre vous et le monde médical, de manière à favoriser une recherche à l’écoute des patients et de leu;rs proches.

Téléchargez le questionnaire

Le projet LeukoTreat combine l’expertise :
  • d’équipes de recherche clinique et fondamentale européennes de renom,
  •   de PME spécialisées dans le développement de systèmes d’information, dans la gestion de projet européen, et dans le développement de molécules thérapeutiques innovantes ciblant les maladies neurodégénératives
  •   d’experts en éthique médicale
  •   d’associations de malades atteints de leucodystrophies

photo de groupe

 

Sept groupes de travail ont été définis :

Groupe de travail n°1 caractérisation des leucodystrophies pour le développement de thérapies

 Responsable : E. BERTINI, Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rome, Italie

Objectif : collecter des informations cliniques et biologiquessur les leucodystrophies et les partager au niveau Européen avec la communauté médicale via une plateforme bioinformatique gérant des bases de données cliniques, d’échantillons biologiques (biobanque) et de mutations génétiques. Les données seront analysées afin de mieux connaître à l’échelon européen (i) le nombre de patients susceptibles de bénéficier de ces thérapies innovantes (épidémiologie), (ii) l’histoire naturelle de leur maladie afin de pouvoir juger plus efficacement d’un effet thérapeutique potentiel et (iii) l’effet des anomalies génétiques sur la réponse au traitement.

Groupe de travail n°2 biomarqueurs pour le traitement des leucodystrophies

Responsable : A. PUJOL, Fundació Privada Institut d'Investigacio Biomedica de Bellvitge, Barcelone, Espagne
Objectif : déterminer, dans les prélèvements biologiques des patients atteints collectés, des marqueurs (biomarqueurs) de la maladie ou de sa sévérité dans le but d’améliorer la détection des patients atteints, d’avoir un marqueur quantifiable de suivi de la maladie ou de trouver de nouvelles cibles thérapeutiques. Ce travail s’intéresse d’une part à la validation de marqueurs déjà identifiés comme potentiellement intéressants pour certaines leucodystrophies et d’autre part à l’identification de nouveaux marqueurs grâce à la mise au point de techniques innovantes (lipidomique).

Groupe de travail n°3 stratégies pharmacologiques pour traiter les leucodystrophies

Responsables : H. WERNER, Max Planck Gesellschaft zur Foerderung der Wissenschaften e.v., Göttingen, Allemagne
Objectif : évaluation :
(i) du potentiel de certaines molécules ayant des propriétés neuroprotectrices, antioxydantes, anti-stress ou capables d’éliminer des protéines anormalement constituées en utilisant des modèles cellulaires et animaux de leucodystrophies,
(ii) de la modulation de l’expression d’un gène spécifique afin de minimiser l’effet toxique de sa mutation pour la cellule,
(iii) de l’enzymothérapie substitutive ciblée dans le cerveau.

Groupe de travail n°4 thérapies géniques et cellulaires innovantes pour les leucodystrophies

Responsables : P. AUBOURG, Inserm, Paris, France
Objectif : développer des stratégies innovantes comme la thérapie génique et la thérapie cellulaire pour le plus grand nombre de leucodystrophies de cause connue.

 Groupe de travail n°5 impact éthique des défis thérapeutiques dans les leucodystrophies

Responsable : G. MOUTEL, université Paris Descartes, Paris, France
Objectif : déterminer les attentes et les impacts pour les malades atteints de leucodystrophies de cause connues et leurs familles :
(i) du développement de nouvelles thérapies afin d’optimiser l’information et communicationnécessaire à la mise en place d’essais cliniques.
(ii) de leur implication en tant qu’acteur de la recherche clinique
Ce travail conduit par le laboratoire d’éthique médicale de l’université Paris Descartes et l’association ELA, sollicitera la participation des malades atteints de leucodystrophies de cause connues et leurs familles à travers toute l’Europe, ces essais cliniques étant destinés à s’adresser à l’ensemble des patients européens.

Groupe de travail n°6 diffusion de l’information

Responsable : association ELA, France
Objectif : dissémination de l’information et des découvertes réalisées durant le projet auprès des malades, des médecins, des chercheurs et du grand public par l’intermédiaire d’un site web dédié, des newsletters, des publications scientifiques, d’événements …

Groupe de travail n°7 gestion du projet

Responsable : université d’Auvergne, France
Objectif : gestion de la partie administrative du projet ainsi que des problèmes éthiques associés au projet en particulier informations et autorisations des patients de participer à la recherche, conditions des essais thérapeutiques chez l’animal.

En savoir plus:

Le site web LeukoTreat

Le Comité d’Ethique s’est réuni pour la première fois le 19 mars 2010 sous la présidence du Dr Ingrid Callies. Son rôle est de veiller aux aspects éthiques lors de l’exécution du projet LeukoTreat et d’être un lieu de réflexion au regard des aspects éthiques associés aux leucodystrophies.

Siègent dans cette instance : 

  • Membres indépendants

Marc Dupont, juriste
Dr Marie-France Mamzer, néphrologue
Dr Marie-Laure Moutard, neuropédiatre
Sylvie Seguret, psychologue
Roger Picard, représentant d’association de malades - Association Huntington Espoir
Anne-Sophie Lapointe, représentante d’association de malades - Association VML
Jean-Christophe Coffin, spécialiste en sciences humaines
Béatrice Godard, sociologue
Lazare Benaroyo, expert en éthique médicale

 

  • Membres invités

Pr Odile Boespflug Tanguy, coordinatrice du projet
Pr Patrick Aubourg, membre du comité de pilotage du projet
Dr Aurora Pujol, membre du comité de pilotage du projet
Marie-Louise Vendeville, coordinatrice paramédicale du centre de référence maladies rares « leucodystrophies »

Au titre du groupe de travail n°5
Dr Grégoire Moutel, directeur-adjoint du laboratoire d’éthique médicale, université de Paris Descartes, France
Dr Nathalie Duchange, expert en éthique, laboratoire d’éthique médicale
Thomas Leclercq, doctorant
Boris Loeve, doctorant
Marie-Claude Blondeau, psychologue, coordinatrice patients/familles pour le projet
Tracy Coutrix, représentante d’association de malades - ELA France
Ingrid Callies, présidente du comité d’éthique

Au titre du groupe de travail n°6
Mikel Renteria, représentant d’association de malades - ELA Espagne
Gael de Miomandre, représentant d’association de malades - ELA Belgique
Ella Haven, représentant d’association de malades - association X-ALD, Pays-Bas
Suppléants :
Silvano Vona, représentant d’association de malades - ELA Italie
Catherine Schorderet, représentante d’association de malades - ELA France