La recherche médicale



Projets financés par ELA



recherche laboratoire

Depuis sa création, ELA soutient la recherche dans le domaine des leucodystrophies et des maladies de la myéline. Au total à ce jour, 497 projets de recherche ont été financés pour un total de 42,6 millions d’euros.

Chaque année, via la publication d’un appel d’offre, ELA invite la communauté scientifique internationale à soumettre des projets de recherche dans le domaine des leucodystrophies.

 

Essais cliniques



Les essais thérapeutiques se divisent en deux grandes catégories :

Les études de nouveaux traitements

Ces études testent l’efficacité de traitements expérimentaux, de nouvelles combinaisons de médicaments ou de nouvelles approches de chirurgie, de radiothérapie, etc

Les études préventives

Comme son nom l’indique, une étude préventive recherche comment prévenir une maladie chez des sujets n’ayant jamais contracté cette maladie ou comment empêcher qu’une maladie se déclare à nouveau. Ce type d’étude peut utiliser des médicaments, des vitamines ou des vaccins.

En savoir plus

Le lancement d'un essai thérapeutique ne peut se faire sans avoir effectué au préalable une phase d'expérimentation in vitro ou animale, aussi appelée phase préclinique. Le traitement expérimental le plus prometteur en laboratoire est alors sélectionné afin d'établir l'essai thérapeutique correspondant. Un essai thérapeutique se déroule en 4 phases distinctes, chaque phase ayant un objectif précis :

Phase I - C'est la première administration du produit chez l'homme. Cette phase consiste en l'évaluation de la tolérance du composé et des effets secondaires éventuels chez un petit groupe de sujets (10 à 80 participants). Cette phase permet également d'étudier la diffusion et l'élimination du composé par l'organisme.

Phase II - Son but est de déterminer l'efficacité et la dose optimale du traitement tout en contrôlant les effets secondaires associés. Le traitement durant cette phase est donné à un groupe plus large de sujets (100-300 personnes).

Phase III - Cette phase correspond à l'étude de l'efficacité du traitement à plus grande échelle. Elle s'effectue au minimum sur deux groupes de sujets traités simultanément : un groupe recevant le produit à étudier et un groupe contrôle recevant un placebo ou un traitement de référence. Cas particulier : dans les maladies où la vie du patient est en jeu, tous les participants sont traités avec le produit actif. La composition des différents groupes doit être similaire en termes d'âge, sexe, taille, poids, sévérité et stade de la maladie pour permettre une comparaison juste. Les sujets sont soumis à des examens médicaux afin de mesurer les paramètres définis par le protocole de l'essai et de vérifier l'efficacité du traitement. Les effets secondaires (s'ils existent) continuent à être répertoriés et traités si le médecin l'estime nécessaire. A ce stade, les groupes d'étude se composent de 1 000 à 3 000 personnes. Lorsque les résultats montrent que le traitement est bénéfique, l'autorisation de mise sur le marché est délivrée par les autorités sanitaires compétentes (en France, l'Afssaps). Les essais en phase III sont généralement randomisés, effectués en aveugle et multicentriques.

Phase IV - Elle représente le suivi à long terme du traitement après commercialisation du produit. Son but est de documenter des bénéfices additionnels, de dépister des effets secondaires rares et des complications tardives le cas échéant. Cas des maladies rares : du fait de la rareté des maladies, le nombre de patients participant aux différentes phases est réduit. Important : la durée moyenne d'un essai thérapeutique est variable selon le type d'étude. La durée moyenne entre le début de l'étude et la commercialisation du produit utilisé pour le traitement est généralement de 10 ans.

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Un dispositif légal (en France, Loi Huriet) est en place pour informer et protéger les participants d'un essai thérapeutique. Le protocole de l'essai thérapeutique doit être obligatoirement soumis à l'approbation d'un comité de protection des personnes (en France, le CCPRB). Ce comité vérifie l'intérêt de l'étude, les risques encourus/bénéfices attendus par les patients, la conformité des méthodologies et la souscription d'une assurance permettant d'indemniser les participants de l'étude en cas de dommages.

Le médecin responsable de l'essai a l'obligation d'informer les participants et de les avertir des risques éventuels. Si le sujet décide de participer à l'étude, il signe avant le début de l'essai la lettre de consentement éclairé qui atteste de la compréhension, de l'engagement et de l'accord à participer à l'essai. La participation d'un sujet à un essai thérapeutique est volontaire. Légalement, rien ne peut être fait sans l'accord du patient. De plus, à tout moment, un sujet peut se retirer d'un essai thérapeutique sans raison particulière.

Un essai thérapeutique peut être arrêté avant son terme si les résultats montrent que le traitement est extrêmement bénéfique (ceci pour ne pas priver les patients recevant le placebo) ou lorsque celui-ci provoque des effets secondaires trop dangereux. Cas des essais thérapeutiques pour enfants et adolescents Les enfants et adolescents ne peuvent participer à une étude sans le consentement signé de leurs parents ou de leur tuteur légal, ni sans leur avis, s'ils sont aptes à le donner. Un avis négatif de l'enfant ou de l'adolescent vaut refus de consentement même si les parents ont une opinion favorable.

  • Pourquoi participer à un essai thérapeutique ?

Les participants à un essai thérapeutique peuvent jouer un rôle actif dans leur propre santé, bénéficier de nouveaux traitements avant leur commercialisation éventuelle et aider la communauté en s'investissant dans la recherche médicale.

  • Qui peut participer à un essai thérapeutique ?

Chaque essai est accompagné d'un protocole définissant les types de sujets pouvant (critères d'inclusion) ou ne pouvant pas y participer (critères d'exclusion). Ces critères sont basés sur des facteurs comme l'âge, le sexe, le type et l'avancement de la maladie, les traitements antérieurs et autres conditions médicales afin d'identifier une population de sujets homogène pouvant tolérer le traitement expérimental.

  • Qui finance les essais thérapeutiques ?

Les essais thérapeutiques sont extrêmement onéreux. Ils peuvent être financés par différents types d'organisations ou individus : médecins, établissements hospitaliers, fondations, compagnies pharmaceutiques et établissements de recherche (en France, l'INSERM par exemple). La Fondation ELA a décidé de s'impliquer davantage dans les essais thérapeutiques. En 2007, elle sera le sponsor d'un essai thérapeutique sur la maladie de Canavan.

  • Questions à considérer avant de participer à un essai thérapeutique :

Quel est l'objectif de l'étude ? Qui va participer à l'étude ? Quel est le traitement utilisé ? Ce traitement a-t-il déjà été testé ? Quelle est la durée de l'essai ? Une hospitalisation est-elle nécessaire ? Qui s'occupera de ma santé ? Mon médecin traitant ? Pourquoi les médecins pensent que le traitement va être efficace ? Quels sont les bénéfices/risques de ce traitement par rapport à mon traitement actuel ? Quels examens médicaux seront effectués ? Quelle sera leur fréquence et leur durée ? Où se dérouleront les examens et les consultations ? Que faire si un problème survient ? Comment cette étude va impacter ma vie quotidienne ? Qui prendra en charge les frais de cette étude ? Mes dépenses liées à cette étude seront-elles prises en charge ? Comment saurais-je si le traitement est efficace ? Les résultats me seront-ils communiqués ? Quel type de suivi à long terme est prévu ? Le patient pourra-t-il continuer le traitement à la fin de l'essai ? Participer à un essai thérapeutique est une décision personnelle importante. Avant de prendre cette décision, il est recommandé de lire attentivement les documents remis, de demander plus de renseignements, de parler au médecin responsable de l'essai, de demander l'avis de votre médecin traitant (s'il est différent de celui en charge de l'essai), de consulter la famille et les amis et de prendre le temps de réfléchir.
 
 
 
 
 
 

Plusieurs essais cliniques pour l'adrénoleucodystrophie, l'adrénomyéloneuropathie, la leucodystrophie métachromatique, la maladie de Krabbe et la maladie de Pelizaeus-Merzbacher sont actuellement développés.

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