Le Mot du Président

S’adapter, innover, élargir nos horizons, sont les bases de nos succès passés et de nos conquêtes futures

Portrait Pascal Prin Edito

Comme tous les ans depuis un quart de siècle, 2016 a été une année durant laquelle toutes les énergies se sont déployées avec la même volonté de vaincre ces fichues maladies que sont les leucodystrophies. Je profite de ces lignes pour remercier tous ceux qui ont contribué à ces avancées depuis toutes ces années : malades, familles, partenaires, marraines et parrains, chercheurs, enseignants, donateurs, staff, administrateurs, sympathisants, bénévoles… MERCI à tous, ELA avance grâce à vous !

Un combat qui évolue avec le temps.

Cette évolution est le fait d’un environnement de plus en plus concurrentiel, de l’apparition de nouveaux modes de collecte, d’une population de malades qui change elle aussi, et d’une recherche qui doit donner des résultats plus rapidement.

En effet, en 25 ans, le nombre d’associations a considérablement augmenté alors que la générosité stagne. Il nous faut donc être performant face à des causes toutes aussi légitimes que la nôtre. La levée de fonds est devenue un vrai métier. C’est pourquoi nous avons renforcé nos équipes, en nous adaptant à ces nouvelles données et aux évolutions technologiques dans le numérique et les réseaux sociaux. C’est pour continuer à innover que nous avons réfléchi à un nouvel évènement national qui verra le jour en 2017, pour les 25 ans d’ELA.

La donne a quelque peu changé également quand nous regardons les caractéristiques de nos malades. En effet, nous comptons aujourd’hui autant si ce n’est plus de patients adultes que d’enfants. Cela s’explique par une meilleure connaissance des leucodystrophies et un diagnostic mieux posé. Lorsque la durée de vie des malades augmente, c’est une victoire sur la maladie. On sait qu’on peut faire mieux en obtenant par exemple un dépistage néonatal de l’ALD que d’autres pays ont déjà adopté. Ces constatations ont bien évidemment des effets et des conséquences sur nos actions et nos orientations. Nous devons être conscients et veiller aux difficultés psychologiques, physiques, sociales que cela peut entraîner. Il suffit de rappeler le chemin de croix enduré par nos adultes lorsqu’il s’agit d’obtenir une assurance pour un prêt immobilier par exemple, et la nécessaire amélioration que l’on doit obtenir de la convention AERAS.

Même si elle n’a pas été vaine (meilleure connaissance et identification de nombreux gènes responsables de leucodystrophies, essais de thérapie génique sur certaines formes de leucodystrophies, essais pharmacologiques ….), la recherche n’a malheureusement pas apporté les solutions rapides et concrètes que nous attendions. Pour progresser, nous devons élargir nos horizons  en agissant dans plusieurs directions. Tout d’abord en mettant en place une recherche réellement internationale, dans les équipes comme dans les moyens mis à disposition. Ensuite en rassemblant des cohortes de patients plus importantes de nature à mettre en place des essais cliniques plus ambitieux et plus fiables. Enfin, en rapprochant les  patients de la recherche en encourageant les centres experts à mettre en place des essais cliniques tout en se préoccupant de la prise en charge globale du malade.

En même temps, nos efforts se sont portés sur le malade, sa position dans la société, son confort de vie, son accompagnement au quotidien. Au cours de cette année nous avons été présents dans diverses instances et participé aux réunions du Plan National Maladies Rares, de la filière Brain Team (Filière nationale de santé des maladies rares du système nerveux central). ELA a également mis en place un plan d’informatisation des familles avec prise en compte de l’adaptation spécifique liée à la situation de handicap. Ce projet vise à rompre l’isolement, à faciliter les échanges et à créer des communautés de patients intéressés par la recherche clinique.

L’échéance pour vaincre un jour les leucodystrophies peut certes paraître lointaine et le chemin encore long  mais les réalisations de ces 25 années écoulées sont bien réelles. Nous pouvons être fiers de notre travail et de nos actions qui n’auraient pas été possibles sans le soutien infaillible de tous.

Vaincre les leucodystrophies : tel est notre défi.  Ensemble, unis, je suis sûr que nous saurons le relever.

Pascal Prin, Président d’ELA-France