Les Jokers se sont emparés de l’Olympia pour ELA

mai 23rd, 2016 par Steven Lambert

Emmené par Sandrine Quétier, Membre d’honneur d’ELA, le groupe The Jokers a revisité dimanche soir plusieurs tubes et a partagé la mythique scène de l’Olympia avec de nombreux invités. Le tout devant un public totalement acquis à sa cause. Cette belle soirée aura permis à l’Association de collecter 31 000€, grâce aux nombreux partenaires* qui avaient répondu à l’appel.

Sandrine Quétier, Santi, Thomas Courcelle et Ludovic Patsouris ont offert une belle fête aux spectateurs, parmi lesquels étaient présentes les familles d’ELA. Présents sur scène pour ouvrir la soirée aux côtés du comédien Titoff, le Président d’ELA International et Fondateur de l’Association Guy Alba a profité de l’occasion pour parler du combat contre les leucodystrophies et remercier le Secrétaire d’État chargé du Budget Christian Eckert de sa présence.

Le concert peut alors commencer. Les Jokers enchaînent les medleys en mélangeant rock’n’roll, pop, variété internationale et française. La jeune chanteuse Louise Verneuil est la première à rejoindre le groupe sur scène. Suivront dans l’ordre Michaël Gregorio, Merwan Rim et Grégoire.

La fin du spectacle est marquée par la remise du chèque à Guy Alba et le témoignage émouvant d’Emmanuelle Doquet-Chassaing, membre du Conseil d’Administration d’ELA et maman de Vianney, décédé d’une leucodystrophie.

S’en suivra l’arrivée sur scène de tous les parrains et marraines d’ELA présents ce soir-là pour un dernier medley, afin de conclure en beauté une très belle soirée.

* Casino, DCS Easyware, EHTP, Eurovia, Franprix, Giglam, Pierre & Vacances Center Parcs, Jésus et Gabriel, les Contamines-Montjoie, l’Olympia, Razel-Bec, STRF, Valerian.

Concert - The Jokers pour ELA

Troisième Grand Steeple Chase de Paris pour ELA

mai 23rd, 2016 par Steven Lambert

L’association ELA avait rendez-vous à l’hippodrome d’Auteuil, le week-end du 21 au 22 mai 2016, pour la 138ème édition du Grand Steeple Chase de Paris organisée par France Galop.

Cette troisième année de présence à l’hippodrome d’Auteuil aura était couronnée de succès pour ELA, et ce, malgré une météo très capricieuse. Invitées par France Galop à assister à la célèbre course hippique, les familles d’ELA ont eu la chance de profiter de la vue du restaurant panoramique pour admirer les jockeys et leurs montures. Cet espace fut également le théâtre de rencontres entre les familles et les parrains de l’Association Ludovic Baude, Michaël Gregorio, Joakim Latzko, Thierry Samitier et Titoff.

De leurs côtés, les bénévoles réunis pour l’occasion ont fait face à la pluie tout au long de la journée pour vendre un maximum de tickets de tombola aux spectateurs présents dans les travées de l’hippodrome.

Ce week-end fut l’occasion pour France Galop de faire monter le compteur de l’opération #ELAsteepleJump, pour atteindre la barre des 10 000 jumps en faveur de l’Association. Un chiffre qui permet à ELA de collecter un chèque de 10 000€, remis par le Directeur Général de France Galop Olivier Delloye à Guy Alba, Président d’ELA International et Fondateur d’ELA.

Grand Steeple Chase de Paris 2016

The Jokers à l’Olympia pour ELA

mai 20th, 2016 par Steven Lambert

Le groupe The Jokers de Sandrine Quétier se produit à l’Olympia le dimanche 22 mai (à partir de 20h30) au profit d’ELA. La Membre d’honneur d’ELA – accompagnée de Santi, Thomas Courcelle et Ludovic Patsouris – reprendra de nombreux standards devant un public sensible au combat contre les leucodystrophies.

Les familles d’ELA ont eu la chance d’assister à l’entrainement de l’Equipe de voltige et de la Patrouille de France avant de participer à la présentation des Ambassadeurs de l’Armée de l’Air.

Le 20 avril 2016, des familles d’ELA de la région Provence-Alpes-Côte d’Azur ont été invitées sur la Base Aérienne 701 de Salon de Provence afin d’assister à différentes démonstrations aériennes dans une atmosphère accueillante et bienveillante.

Elles ont pu profiter notamment, en compagnie des organisateurs, des pilotes et des mécaniciens, d’un moment dédié aux entraînements aériens de la Patrouille de France. Une démonstration statique de l’avion Extra 330, destiné à la compétition de voltige de haut niveau a également eu lieu.

Forte de cette première invitation réussie, l’Armée de l’Air a souhaité inviter à nouveau des familles d’ELA sur la Base Aérienne 701 de Salon de Provence.

C’est ainsi que dans l’après-midi du 4 mai, ces dernières ont été invitées à la première présentation 2016 de démonstrations effectuées par l’Equipe de Voltige de l’Armée de l’Air, la Patrouille de France et d’autres ambassadeurs de l’Armée de l’Air.

BlueBird Bio : Résultats intermédiaires

avril 26th, 2016 par Steven Lambert

Les résultats intermédiaires de l’étude clinique de phase 2/3 de thérapie génique chez des garçons atteints d’ALD cérébrale (CALD ; <17 ans) réalisée par BlueBird Bio, ont été présentés mercredi 20 avril 2016 au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie, par le Dr. Florian Eichler, président d’ALD Connect.

Cette étude multicentrique internationale évalue l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique expérimentale chez les garçons atteints de CALD. Le protocole implique la transplantation chez un patient de ses propres Cellules souches" class="glossy" title="cellules pouvant donner des cellules spécialisées (différenciation) et pouvant se renouveler indéfiniment. Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées." >cellules souches modifiées, via un vecteur lenti-D, pour exprimer une copie fonctionnelle du gène ABCD1. Au 31 Mars 2016, 17 patients atteints de CALD avaient reçu le produit pharmaceutique Lenti-D. Tous les patients ont un suivi minimum de six mois, et huit patients ont un suivi entre 12 et 24 mois.

Les résultats, bien qu’intérimaires et précoces, sont encourageants.

Le critère d’efficacité principal de l’étude est la proportion de patients dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD) 24 mois après le traitement. Les six MFD (perte de communication, cécité corticale, alimentation par sonde, incontinence totale, dépendance en fauteuil roulant et perte complète du mouvement volontaire) font partie du score de la fonction neurologique (NFS), et impactent négativement et profondément la vie des patients.

Les critères secondaires comprennent le score Loes (une méthode quantifiant la démyélinisation et l’atrophie chez les patients atteints de CALD, sur l’IRM cérébrale), le score NFS (un système de notation des déficits cliniques dans 15 domaines fonctionnels), le gadolinium en IRM (un indicateur de neuroinflammation), et la sécurité.

Au 31 Mars 2016, les données des 17 patients indiquent que :

  • Tous les patients restent dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD).
  • Seize des 17 patients ont obtenus une stabilisation du score de la fonction neurologique NFS définie par un changement de moins de 3 points et une NFS absolue ≤ 4. Deux de ces patients ont un NFS de 1, en raison de l’apparition du bégaiement chez l’un, et d’une incontinence urinaire épisodique chez l’autre.
  • Un patient a évolué précocement et rapidement, avec un NFS de 5, reflétant un déficit de la parole, de la vision, une difficulté à marcher et à courir, et des épisodes d’incontinence urinaire.
  • Quatorze des 17 patients avaient un score de Loes stable (changement inférieur ou égal à 5 points ou un score Loes absolue ≤ 9).
  • Seize des 17 patients ont obtenu une amélioration des images d’IRM (par gadolinium) six mois après le traitement.
  • Le profil de sécurité du traitement Lenti-D correspond à celui du régime de conditionnement préparatoire à la greffe, avec un événement indésirable grave éventuellement liée au produit (cystite virale de grade 3) et un événement indésirable possiblement liée au produit (tachycardie de grade 1). Les deux évènements indésirables ont été résolus par des mesures standards.
  • L’analyse a montré une prise effective de la greffe chez tous les patients.

Pour en savoir plus, cliquer ici.

MedDay : Résultats complets de 2 études pivot

avril 26th, 2016 par Steven Lambert

MedDay rapporte les résultats complets des 2 études pivot de phase IIb/III MS-SPI et MS-ON, analysant les effets du MD1003 dans la sclérose en plaques.

Résultats de l’étude MS-SPI
L’étude MS-SPI a été conçue pour évaluer la capacité de MD1003 à inverser la progression de la maladie chez les patients atteints de sclérose en plaques progressive non-active. Les patients inclus dans l’étude devaient présenter une progression de leur handicap au cours des deux années précédentes, sans activité inflammatoire. Les patients ont été randomisés pour recevoir soit MD1003 (n = 103) soit un placebo (n = 51) pendant 12 mois ; cette première phase a été suivie d’une phase d’extension de 12 mois au cours de laquelle tous les patients ont reçu MD1003, mais sans savoir s’ils avaient reçu le médicament actif pendant la première phase. Le critère d’évaluation principal était défini comme le pourcentage de patients présentant une amélioration de l’EDSS (échelle de mesure du handicap) ou du TW25 (marche chronométrée) après neuf mois et confirmé à 12 mois.

Le critère d’évaluation principal a été atteint chez 13 % des patients dans le bras MD1003, comparativement à aucun dans le groupe placebo (p = 0,0051). Au cours de la phase d’extension de 12 mois, les patients initialement sous MD1003 présentaient une amélioration durable, avec 15% des patients montrant une amélioration à la fin de la seconde année. Lorsque les patients du groupe placebo ont reçu du MD1003 pour la phase d’extension, la proportion de répondants a atteint 12% à la fin de la seconde année, ce qui démontre que le traitement avec MD1003 inverse la progression des conséquences motrices de la maladie chez certains patients passés au MD1003.

L’amélioration du critère d’évaluation principal a été soutenue par la variation moyenne des EDSS dans la population globale. Le EDSS moyen a diminué la 1ère année dans le groupe MD1003 par rapport à la progression dans le groupe placebo (p = 0,014). Au cours de la phase d’extension, les valeurs sont restées relativement constantes chez les patients maintenus sous MD1003, ce qui indique une efficacité soutenue, tandis que les patients initialement sous placebo ont amélioré leur EDSS une fois sous MD1003.

L’efficacité démontrée sur l’EDSS a également été concordante avec l’impression clinique globale qui était plus mauvaise au bout d’un an dans le groupe placebo que dans le groupe MD1003 (p <0,0001). Elle est restée constante dans la phase d’extension pour les patients initialement sous MD1003 et s’est améliorée après que les patients soient passés du placebo au MD1003. En conséquence, aucune différence n’a été observée entre les deux groupes à la fin de la phase d’extension.

Résultats de l’étude MS-ON
L’étude MS-ON a été conçue pour déterminer si MD1003 pourrait accélérer la récupération après une rémission incomplète d’une rechute aiguë et/ou améliorer les patients atteints d’une invalidité progressive au cours de la sclérose en plaques. A cet effet, ont été inclus, des patients ayant une perte visuelle stable (≥6 mois) suite à une névrite optique aiguë au cours des trois années précédentes (neuropathie optique chronique stable, n = 62), ainsi que les patients présentant une perte visuelle progressive évaluée à deux visites différentes dans les trois années précédentes (neuropathie optique progressive, n = 31). La première phase était de 24 semaines (65 patients ont reçu MD1003 et 28 ont reçu un placebo), suivie d’une phase d’extension de 24 semaines au cours de laquelle tous les patients (n = 92) ont reçu MD1003. Le critère d’évaluation principal était la variation moyenne d’acuité visuelle par rapport à celle notée à l’inclusion.

Prospectivement, l’analyse en sous-groupe montre que seuls les patients avec neuropathie optique progressive présentent une amélioration sous MD1003, alors qu’aucun effet n’a été observé dans le plus grand sous-groupe de patients avec une neuropathie optique stable suite à une rechute. Pendant la première phase, les patients du sous-groupe neuropathie optique progressive qui ont reçu MD1003 ont amélioré leur acuité visuelle, alors que les patients qui ont reçu le placebo ont une acuité visuelle diminuée. Au cours de la phase d’extension de 24 semaines, les patients qui ont reçu MD1003 ont continué à s’améliorer, tandis que ceux qui étaient initialement sous placebo ont arrêté l’aggravation sous biotine.

Sécurité
Les résultats de deux essais MS-SPI et MS-ON montrent que, dans l’ensemble, MD1003 est bien toléré. L’incidence des effets indésirables était similaire dans les deux groupes pour les deux études. Chez certains patients, les données de laboratoire anormales ont indiqué que MD1003 pourrait affecter les résultats des immuno-tests qui utilisent des anticorps et des substrats biotinylés.

Conclusion
Concernant les résultats complets de ces 2 études, le Pr. Bruce Cree, UCSF, États-Unis, investigateur principal de la prochaine étude américaine avec MD1003, a dit que:  » prises dans leur ensemble, ces études sont très prometteuses et porteuses d’espoir pour les patients atteints d’une maladie jusqu’ici difficilement traitable en utilisant des traitements ciblant la neuro-inflammation. La phase d’extension de l’essai SPI qui a montré une durabilité apparente d’effet, suggère que la biotine à hautes doses peut avoir des propriétés de modification de la maladie elle-même, en plus de son rôle supposé dans le renforcement du métabolisme énergétique. En outre, l’impact positif de la biotine à doses élevées ouvre une nouvelle perspective de recherche pour comprendre la physiopathologie de la sclérose en plaques progressive. »

Une séance de basket aux enchères pour ELA

avril 26th, 2016 par Steven Lambert

Remportez une séance d’entrainement privée donnée rien que pour vous par le meneur de jeu Benjamin SENE, vainqueur du concours des meneurs au ALL STAR GAME LNB 2015, au profit d’ELA.

Prix de départ : 1€

Du 22 avril au 1er mai 2016, l’Association ELA, en partenariat avec le SLUC Nancy Basket, met en vente aux enchères une séance privée avec Benjamin SENE, parrain d’ELA considéré comme l’un des meneurs français les plus prometteurs de sa génération. La séance de deux heures aura lieu le mercredi 4 mai 2016.

Le gagnant de l’enchère pourra être accompagné.

Les frais de transport ne sont pas compris dans cette offre.

La totalité des bénéfices sur cette vente sera reversée à l’Association Européenne contre les Leucodystrophies (ELA). Fondée en 1992 par Guy ALBA, ELA regroupe des familles qui se mobilisent pour vaincre ces maladies génétiques rares qui détruisent la myéline (la gaine des nerfs) du système nerveux central.

Pour participer à l’enchère, cliquer ici !

La séance aura lieu au Palais des sports Jean Weille à Nancy.

Belambra fait monter les enchères pour ELA

avril 15th, 2016 par Steven Lambert

Belambra s’engage auprès d’ELA en mettant aux enchères sur eBay.fr à partir d’un euro des rencontres avec de grands sportifs français, parrains de l’Association.

En mars, Belambra vous offrait la possibilité de remporter un séjour en pension complète à la station de ski Les Arcs et une initiation au ski freestyle avec Kévin Rolland, champion du monde de la discipline et parrain ELA, tout en aidant l’Association dans son combat contre les leucodystrophies.

Du 15 au 25 avril 2016, Belambra renouvèle l’opération en proposant une séance de coaching avec la championne d’athlétisme et marraine d’ELA Muriel Hurtis. Pour cela, il suffit de faire monter les enchères sur eBay.fr en cliquant ici. L’intégralité de la cagnotte sera reversée au profit d’ELA.

Visitez la page Belambra Sports Emotion 2016 pour plus d’informations.

Béatrice Hess, commandeur de la Légion d’honneur

avril 7th, 2016 par Steven Lambert

Membre d’honneur de l’association ELA et Présidente du Comité Régional Handisport Alsace (CRHA), Béatrice Hess est désormais commandeur de la Légion d’honneur. L’ancienne nageuse, 20 fois championne paralympique entre 1984 et 2000 s’est vue remettre les insignes de commandeur de la Légion d’honneur par le Président de la République, François Hollande, le vendredi 20 novembre 2015. Cette distinction récompense non seulement la championne olympique de natation mais aussi la personne engagée au quotidien pour promouvoir l’activité handisport.

ELA Infos : Béatrice, le Président de la République vous a remis le 20 novembre 2015 les insignes de Commandeur de la Légion d’honneur. Quelle a été votre réaction lorsque vous avez appris l’information ?
Béatrice Hess : J’ai été surprise, car à mes yeux tant de personnes méritent cet honneur et je me sens privilégiée. Il n’en est pas moins que je suis fière d’arborer ces insignes au nom de ceux que je représente. Une décoration de quelque nature qu’elle soit est le fruit d’un ensemble de personnes. Mes médailles sportives sont également pour ma famille, mes entraineurs, mes amis qui m’ont soutenue ainsi que toutes ces associations, fondations pour lesquelles je donne mon temps bénévolement. Une médaille ou récompense est toujours liée, pour moi, aux personnes ou structures qui m’ont permis de la gagner. Mais ma plus grande fierté est de l’avoir pour des actions toutes bénévoles.

ELA Infos : Vous êtes Membre d’honneur d’ELA et très engagée dans le combat contre les leucodystrophies.
BH : Oui je suis fière tout d’abord par l’honneur qui m’est fait d’être l’une de vos plus anciens membres. Je l’ai d’abord été par mon statut de sportive de Haut Niveau, mais pour moi l’honneur est de pouvoir continuer mon combat auprès d’ELA à la suite de ma carrière. Mais surtout mon état de santé me permet peut être mieux que d’autres parrains de comprendre les jeunes ou leurs parents. Être parmi vous lors des rencontres annuelles, partager, discuter, apporter du plaisir, être accessible est pour moi essentiel et fait que je suis passée du statut de parrain à membre de la famille ELA.

ELA Infos : Que vous inspire le combat des familles concernées par la maladie ?
BH : De l’amour et de l’espoir. Je vis un combat également, ce qui me rapproche de vos membres touchés par la maladie et je suis mère. Ces deux ingrédients ont été des déclencheurs.

ELA Infos : Quel message souhaitez-vous leur adresser ?
BH : De garder toujours espoir car alors que nous ne nous y attendons pas, une lueur d’espoir est toujours possible. Si ce n’est pas pour vous, ce sera pour les suivants. Mais il faut se dire que chacun contribue à améliorer son prochain. Chaque moment doit être apprécié à sa juste valeur.

Retrouvez l’intégralité de l’interview de Béatrice Hess dans le ELA Infos N°93.
Pour vous abonner à la revue ELA Infos, cliquez ici.

La grande famille d’ELA s’était donnée rendez-vous les 2 et 3 avril 2016 à l’hôtel Pullman Paris Centre – Bercy pour sa 25ème Assemblée Générale et son Colloque Familles-Chercheurs. Au total, plus de 300 personnes ont participé à cet événement phare de la vie de l’Association.

L’ouverture de cette 25ème Assemblée Générale fut l’occasion pour Pascal Prin, Président d’ELA-France et Membre fondateur de l’Association, d’accueillir les familles, de faire le bilan de l’année 2015 et d’évoquer les perspectives pour 2016. Ont suivi les rapports d’activité et financier, présentés respectivement par Delphine Mariotti, Secrétaire générale, et Pascal Noirot, Trésorier.

Les comédiens Ludovic Baude, Frédéric Bouraly, Joakim Latzko, Thierry Samitier et Valérie Vogt, tous parrains d’ELA, étaient également présents pour affirmer leur soutien aux familles d’ELA et partager un moment d’échange et de convivialité.

Le samedi après-midi, les chercheurs ont profité des six ateliers pathologiques pour présenter leurs travaux et leurs résultats sur différentes leucodystrophies (péroxysomales, lysosomiales, hypomyélinisantes, cavitaires et indéterminées) et sur le syndrome Aicardi-Goutières.

Dimanche matin, Marie-Claude Blondeau – Psychologue d’ELA – animait un groupe de parole sur l’après décès d’un être cher. De son côté, Martine-Isabel Forest – avocate en droit de la santé, médiatrice santé et administratrice – est intervenue sur le thème « Le proche aidant : un expert partenaire ».

Ce week-end chargé en émotion fut l’occasion pour les familles, les chercheurs et les équipes d’ELA de se retrouver, d’échanger sur le quotidien et les leucodystrophies. Rendez-vous est déjà pris pour l’année prochaine.


  • Retrouvez les différents rapports (moral, d’activité et financier) en cliquant ici.
  • Retrouvez le conseil d’Administration 2016 en cliquant ici.
  • Retrouvez le Rapport du Commissaire aux Comptes pour l’exercice 2015 en cliquant ici.

 

Assemblée Générale d'ELA 2016