BlueBird Bio : Résultats intermédiaires

juillet 11th, 2016 par Steven Lambert

Les résultats intermédiaires de l’étude clinique de phase 2/3 de thérapie génique chez des garçons atteints d’ALD cérébrale (CALD ; <17 ans) réalisée par BlueBird Bio, ont été présentés mercredi 20 avril 2016 au congrès de l’Académie Américaine de Neurologie, par le Dr. Florian Eichler, président d’ALD Connect.

Cette étude multicentrique internationale évalue l’efficacité et la sécurité d’une thérapie génique expérimentale chez les garçons atteints de CALD. Le protocole implique la transplantation chez un patient de ses propres Cellules souches" class="glossy" title="cellules pouvant donner des cellules spécialisées (différenciation) et pouvant se renouveler indéfiniment. Les cellules souches pluripotentes induites sont des cellules souches fabriquées en laboratoire à partir de cellules adultes reprogrammées." >cellules souches modifiées, via un vecteur lenti-D, pour exprimer une copie fonctionnelle du gène ABCD1. Au 31 Mars 2016, 17 patients atteints de CALD avaient reçu le produit pharmaceutique Lenti-D. Tous les patients ont un suivi minimum de six mois, et huit patients ont un suivi entre 12 et 24 mois.

Les résultats, bien qu’intérimaires et précoces, sont encourageants.

Le critère d’efficacité principal de l’étude est la proportion de patients dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD) 24 mois après le traitement. Les six MFD (perte de communication, cécité corticale, alimentation par sonde, incontinence totale, dépendance en fauteuil roulant et perte complète du mouvement volontaire) font partie du score de la fonction neurologique (NFS), et impactent négativement et profondément la vie des patients.

Les critères secondaires comprennent le score Loes (une méthode quantifiant la démyélinisation et l’atrophie chez les patients atteints de CALD, sur l’IRM cérébrale), le score NFS (un système de notation des déficits cliniques dans 15 domaines fonctionnels), le gadolinium en IRM (un indicateur de neuroinflammation), et la sécurité.

Au 31 Mars 2016, les données des 17 patients indiquent que :

  • Tous les patients restent dépourvus de déficience fonctionnelle majeure (MFD).
  • Seize des 17 patients ont obtenus une stabilisation du score de la fonction neurologique NFS définie par un changement de moins de 3 points et une NFS absolue ≤ 4. Deux de ces patients ont un NFS de 1, en raison de l’apparition du bégaiement chez l’un, et d’une incontinence urinaire épisodique chez l’autre.
  • Un patient a évolué précocement et rapidement, avec un NFS de 5, reflétant un déficit de la parole, de la vision, une difficulté à marcher et à courir, et des épisodes d’incontinence urinaire.
  • Quatorze des 17 patients avaient un score de Loes stable (changement inférieur ou égal à 5 points ou un score Loes absolue ≤ 9).
  • Seize des 17 patients ont obtenu une amélioration des images d’IRM (par gadolinium) six mois après le traitement.
  • Le profil de sécurité du traitement Lenti-D correspond à celui du régime de conditionnement préparatoire à la greffe, avec un événement indésirable grave éventuellement liée au produit (cystite virale de grade 3) et un événement indésirable possiblement liée au produit (tachycardie de grade 1). Les deux évènements indésirables ont été résolus par des mesures standards.
  • L’analyse a montré une prise effective de la greffe chez tous les patients.

Pour en savoir plus, cliquer ici.

Le gala de boxe anglaise Knock it out organisé au profit d’ELA le 30 juin 2016 à la Brauerei – Big Beer Company à Luxembourg a tenu toutes ses promesses ! Une douzaine de combats ont opposé des salariés d’entreprises luxembourgeoises et lorraines. Le tout dans une ambiance festive et avec un objectif commun : mettre KO les leucodystrophies.

Un grand merci à notre parrain Kader Benzinia qui a préparé et coaché les combattants d’un soir , à l’ensemble des organisateurs et en particulier à Sèverine Labourel de Fitness Zone Howald et à Bekai Hebib de la société 1com Group.

 

Knock It Out pour ELA

Glisse en Coeur fêtera ses 10 ans avec ELA !

juin 24th, 2016 par Steven Lambert

Vingt-quatre heures de glisse et de concerts au profit d’ELA. Tel sera le programme de la 10ème édition de l’événement « Glisse en Coeur », qui aura lieu du 17 au 19 mars 2017 au Grand-Bornand.

 « Glisse en Coeur » repose sur un concept associant solidarité et ski en relais par équipes. Le tout en non-stop pendant vingt-quatre heures. L’enjeu pour les équipes sera de parcourir le plus de kilomètres possible afin de faire augmenter la cagnotte au profit d’ELA. Les participants pourront également collecter des dons au préalable et tout au long du week-end.

Pour plus d’informations, rendez-vous vite sur le site officiel de Glisse en Coeur !

La Course des Héros d’ELA

juin 20th, 2016 par Steven Lambert

Des familles d’ELA, des membres du staff, le parrain d’ELA Gil Alma, ainsi que des collaborateurs d’IBM France, s’étaient donnés rendez-vous ce dimanche au Parc de Saint-Cloud pour participer à la Course des Héros*. Une première qui a permis de réunir plus de 25 000 € via les pages de collecte Alvarum ouvertes à cet effet.

Ils tentent de collecter un maximum de dons au profit d’ELA depuis près de six mois. Eux, ce sont les « Héros » d’ELA, ceux qui se sont donnés pour mission de réunir au minimum 250 € chacun avant le 15 juin, afin d’obtenir un dossard pour la Course des Héros.

Dimanche, ils étaient près d’une cinquantaine à se présenter sur la ligne de départ aux couleurs d’ELA. Les équipes et les familles de l’Association se sont ainsi retrouvées dans une ambiance conviviale pour dompter les 2, 6 ou 10 kilomètres des différents parcours proposés par les organisateurs. La fin de la course fut l’occasion pour tout ce petit groupe de se retrouver autour d’un pique-nique et sous quelques rayons de soleil bien mérités.

Présents pour soutenir le combat contre les leucodystrophies, le parrain d’ELA Gil Alma et les collaborateurs d’IBM France ont également tenu à chausser leurs baskets pour ceux qui ne peuvent pas courir. Le tout en présence de Pascal Prin, Président d’ELA-France et membre fondateur de l’Association. A noter qu’avec 3 030 € collectés, les salariés d’IBM permettent à leur société de monter sur la 3ème marche du podium des sommes collectées par les entreprises.

Un grand BRAVO à tous les participants et un grand merci à tous ceux qui ont contribué à cette magnifique collecte.

*La Course des Héros est une course solidaire annuelle permettant de collecter des fonds au profit des associations. Rendez-vous vite sur la page Alvarum d’ELA pour féliciter les collecteurs qui ont couru en faisant un don à l’Association.

Le Suisse Neel Jani a remporté ce dimanche les 24 Heures du Mans aux côtés de l’Allemand Marc Lieb et du Français Romain Dumas. Le parrain d’ELA, pilote d’une Porsche 919 Hybrid, s’est s’adjugé le titre de la plus grande course automobile du monde. Les équipes d’ELA International lui adressent leurs plus vives félicitations.

Une vingtaine de sociétés ont participé à la première journée nationale « Mets tes baskets dans l’entreprise » organisée au Luxembourg, qui avait lieu le vendredi 10 juin 2016. Au total, plus de 3 500 collaborateurs se sont équipés de leur podomètre ou de leur smartphone afin de compter leurs pas au profit d’ELA et de la lutte contre les leucodystrophies.

Guy Alba, Président d’ELA International/Fondateur de l’Association, Jean-Luc Corti, Secrétaire Général d’ELA International, Sandrine Quétier, Membre d’honneur d’ELA et Jeff Strasser, parrain d’ELA Luxembourg, étaient aux côtés de Valérie Arnold (PwC Luxembourg) et Nelly, Famille d’ELA, pour cette journée nationale.

Les équipes d’ELA International et d’ELA Luxembourg remercient l’ensemble des entreprises ayant participé à l’opération « Mets tes baskets dans l’entreprise » :
42 Consulting ; Advanzia Bank ; ALD Automotive ; ATOZ ; Clement & Weyer ; CTG Luxembourg ; Dimension Data Belgique ; Dimension Data Luxembourg ; Factory 4 ; Finexis ; Hôpitaux Robert Schuman ; Leaseplan ; Luther S.A. ; PwC Luxembourg ; Renault Luxembourg ; SD Worx ; Vanksen.

La sixième édition de « Mets tes baskets dans l’entreprise » a officiellement été ouverte le jeudi 2 juin 2016, avec la participation d’une quarantaine d’anciennes et de nouvelles sociétés. Toujours aussi apprécié des collaborateurs, cet événement a fait l’objet de nombreuses animations. Pour chaque pas comptabilisé, les entreprises se sont engagées à reverser un centime d’euro à l’Association.

Le « Club des entreprises qui marchent pour ELA » a de nouveau répondu présent ! Armés de leurs podomètres ou de leurs smartphones, les collaborateurs participant à l’opération ont fait preuve d’un bel élan de solidarité pour réaliser le plus de pas possible au profit des familles d’ELA. Tous les moyens étaient bons pour faire monter le compteur des dons.

Pour sa première opération, Paypal a réuni ses collaborateurs autour du parrain d’ELA Alain Bernard pour une marche entre la Bourse et le Jardin des Tuileries. Le coach « Mets tes baskets dans l’entreprise » 2016 s’est ensuite rendu dans les locaux de la Française des Jeux pour y animer une séance d’entraînement tonique sous les yeux de Gwendal, touché par une leucodystrophie, de ses parents et de Guy Alba, Président d’ELA International et Fondateur de l’Association.

La marraine d’ELA Muriel Hurtis était quant à elle aux côtés d’Ewen, concerné par la maladie, sa maman, et d’Emmanuelle, maman de Vianney, décédé des suites de la maladie, pour encourager les collaborateurs de PwC France à faire le plus de pas possible durant leur journée de travail.

Kantar a reçu la visite du jeune Benjamin, touché par une leucodystrophie, et sa maman, ainsi que des parrains d’ELA Merwan Rim et Camille Lou, qui se sont volontiers prêtés au jeu des photos.

La jeune Inès et sa maman ont été accueillies chaleureusement dans les locaux de Mitsubishi Electric Europe aux côtés du Secrétaire général d’ELA International Jean-Luc Corti. Tandis  que Condenast a profité de la venue de Solenn, également concernée par la maladie, pour lui offrir plusieurs cadeaux devant les yeux de Guy Alba.

En soirée, le chanteur et parrain d’ELA Grégoire s’est rendu dans les locaux de Vertone avec Jean-Luc Corti pour remercier les collaborateurs présents pour leur engagement contre les leucodystrophies. De son côté, Alain Bernard clôturait sa journée marathon aux côtés de Guy Alba devant les salariés du Crédit Agricole.

 Les équipes et les familles d’ELA remercient l’ensemble des entreprises ayant participé à la journée nationale « Mets tes baskets dans l’entreprise » ! La campagne continue : les entreprises peuvent s’inscrire tout au long de l’année.

Crédit Photo : Tristan Paviot

Un Prix Ambassadeur 2016 chargé en émotion

juin 1st, 2016 par Steven Lambert

ELA a investi la Cité des Sciences et de l’Industrie pour la troisième année consécutive, afin d’y célébrer la 11e édition de son Prix Ambassadeur. Cet événement aura une nouvelle fois permis à l’Association de réunir et remercier les élèves les plus impliqués lors de la dernière campagne « Mets tes baskets et bats la maladie », qui s’achèvera à la fin de l’année scolaire.

La cérémonie – présentée par la membre d’honneur Sandrine Quétier – s’est ouverte sur une allocution de Guy Alba. Le Président d’ELA International et Fondateur de l’Association a tenu à remercier chaleureusement l’ensemble des ambassadeurs pour leur implication auprès d’ELA, avant de faire un point rapide sur les avancées de la recherche et l’accompagnement des familles.

A ses côtés, Sophie Thalmann, ex-Miss France 1998 et membre d’honneur d’ELA, est revenue sur son expérience personnelle et sur sa rencontre avec Léonie, une jeune fille atteinte d’une leucodystrophie, présente sur scène avec ses parents. Autre moment émouvant de cette matinée, l’échange tout en complicité entre le chanteur/parrain d’ELA Grégoire et le jeune Tristan, également touché par la maladie. Marraine depuis de longues années, la championne d’athlétisme Muriel Hurtis a réaffirmé son engagement contre les leucodystrophies. Tandis que l’humoriste Arnaud Tsamère s’est montré très touché au moment d’évoquer le courage de l’ensemble des familles qu’il rencontre sur sa tournée tout au long de l’année.

Le reste de la cérémonie a été marquée par les interventions du professeur Yannick Crow sur le syndrome d’Aicardi-Goutières, de Maud Vasquez de la société Arelis pour l’opération « Mets tes baskets dans l’entreprise » et du professeur d’EPS Philippe Perrot concernant l’action dans les écoles.

 La 11e édition du Prix Ambassadeur s’est clôturée en beauté avec l’arrivée surprise du chanteur Amine et du groupe Arcadian pour un petit spectacle qui a fait le bonheur du public !

Les Jokers se sont emparés de l’Olympia pour ELA

mai 23rd, 2016 par Steven Lambert

Emmené par Sandrine Quétier, Membre d’honneur d’ELA, le groupe The Jokers a revisité dimanche soir plusieurs tubes et a partagé la mythique scène de l’Olympia avec de nombreux invités. Le tout devant un public totalement acquis à sa cause. Cette belle soirée aura permis à l’Association de collecter 31 000€, grâce aux nombreux partenaires* qui avaient répondu à l’appel.

Sandrine Quétier, Santi, Thomas Courcelle et Ludovic Patsouris ont offert une belle fête aux spectateurs, parmi lesquels étaient présentes les familles d’ELA. Présents sur scène pour ouvrir la soirée aux côtés du comédien Titoff, le Président d’ELA International et Fondateur de l’Association Guy Alba a profité de l’occasion pour parler du combat contre les leucodystrophies et remercier le Secrétaire d’État chargé du Budget Christian Eckert de sa présence.

Le concert peut alors commencer. Les Jokers enchaînent les medleys en mélangeant rock’n’roll, pop, variété internationale et française. La jeune chanteuse Louise Verneuil est la première à rejoindre le groupe sur scène. Suivront dans l’ordre Michaël Gregorio, Merwan Rim et Grégoire.

La fin du spectacle est marquée par la remise du chèque à Guy Alba et le témoignage émouvant d’Emmanuelle Doquet-Chassaing, membre du Conseil d’Administration d’ELA et maman de Vianney, décédé d’une leucodystrophie.

S’en suivra l’arrivée sur scène de tous les parrains et marraines d’ELA présents ce soir-là pour un dernier medley, afin de conclure en beauté une très belle soirée.

* Casino, DCS Easyware, EHTP, Eurovia, Franprix, Giglam, Pierre & Vacances Center Parcs, Jésus et Gabriel, les Contamines-Montjoie, l’Olympia, Razel-Bec, STRF, Valerian.

Concert - The Jokers pour ELA

Troisième Grand Steeple Chase de Paris pour ELA

mai 23rd, 2016 par Steven Lambert

L’association ELA avait rendez-vous à l’hippodrome d’Auteuil, le week-end du 21 au 22 mai 2016, pour la 138ème édition du Grand Steeple Chase de Paris organisée par France Galop.

Cette troisième année de présence à l’hippodrome d’Auteuil aura était couronnée de succès pour ELA, et ce, malgré une météo très capricieuse. Invitées par France Galop à assister à la célèbre course hippique, les familles d’ELA ont eu la chance de profiter de la vue du restaurant panoramique pour admirer les jockeys et leurs montures. Cet espace fut également le théâtre de rencontres entre les familles et les parrains de l’Association Ludovic Baude, Michaël Gregorio, Joakim Latzko, Thierry Samitier et Titoff.

De leurs côtés, les bénévoles réunis pour l’occasion ont fait face à la pluie tout au long de la journée pour vendre un maximum de tickets de tombola aux spectateurs présents dans les travées de l’hippodrome.

Ce week-end fut l’occasion pour France Galop de faire monter le compteur de l’opération #ELAsteepleJump, pour atteindre la barre des 10 000 jumps en faveur de l’Association. Un chiffre qui permet à ELA de collecter un chèque de 10 000€, remis par le Directeur Général de France Galop Olivier Delloye à Guy Alba, Président d’ELA International et Fondateur d’ELA.

Grand Steeple Chase de Paris 2016